Les traitements pharmacologiques symptomatiques représentent un appoint utile dans la prise en charge des maladies neuromusculaires, qu'ils soient ciblés sur un processus physiopathologique corolaire de la maladie (fibrose musculaire, oxydation), sur un symptôme physique tel que la myotonie, la douleur, ou sur les troubles cognitifs liés à l'atteinte centrale associée (dystrophinopathies, dystrophie myotonique de Steinert). Ils permettent d'améliorer l'espérance et la qualité de vie, en attendant les progrès des thérapies curatives émergentes.La prise en charge thérapeutique des maladies neuromusculaires (MNM) de l'enfant est essentiellement symptomatique et multidisciplinaire, associant les aspects orthopédique, respiratoire, nutritionnel, digestif, cardiaque et la gestion de la douleur. Dans l'attente de la pleine efficience des thérapies curatives innovantes, susceptibles d'aboutir à une méde-cine moléculaire ciblée sur le gène, voire une méde-cine personnalisée spécifique de la mutation génique ou d'autres caractéristiques liées au patient (terrain génétique, pharmacocinétique, physiopathologie...), il paraît donc bénéfique de prescrire, de façon optimisée, pour une maladie neuromusculaire donnée, tous les traitements pharmacologiques symptomatiques possibles. Une telle démarche appliquée dès la fin des années 1980 aux patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), a permis de doubler leur espérance de vie en 20 ans. Les suppléments vitaminiques ou nutritionnels, les traitements symptomatiques concernant une complication ciblée sur un seul appareil (par exemple les troubles du transit intestinal) ne seront pas traités ici. PRISE EN CHARGE Cah. Myol. 2017 ; 15 : 30-33
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