Die pulmonal arterielle Hypertonie (PAH; Gruppe 1 nach WHO) und die chronisch-thromboembolische Hypertonie (CTEPH; Gruppe 4 nach WHO) sind gekennzeichnet durch progrediente Belastungsdyspnoe, Müdigkeit, periphere Öde-me, und in fortgeschrittenen Stadien durch thorakales Druckgefühl und (Prä-)Synkopen bei Anstrengung [1]. PAH und inoperable CTEPH gehö-ren zu den chronischen Krankheiten und beeinflussen die Lebensqualität betroffener Patienten entscheidend, welche über Jahre mit dieser Krankheit leben.Dieser Übersichtsartikel widerspiegelt den aktuellen Wissenstand bezüglich der am häufigsten verwendeten Fragebögen zur Evaluation der allgemeinen (QoL) und der spezifischen subjektiven Krankheits-bzw. Gesundheits-bezogenen Lebensqualität ("Health-related quality of life" HRQOL). Lebensqualität ist ein für PH-Patienten relevanter Studienendpunkt ▼Alle neuen medikamentösen Therapieoptionen der PH konnten nur durch randomisierte kontrollierte Studien (RCT) etabliert werden [2]. Während bei den Phase-II-Studien als primärer Endpunkt invasiv gemessene hämodynamische Parameter verwendet wurden [3], stand traditionell der 6-Minuten-Gehtest (6MGT) als sogenannt "harter" klinischer Endpunkt für Phase-IIIStudien im Vordergrund, nicht zuletzt auch weil er von den Arzneimittelbehörden als der zu untersuchende primäre Outcome-Parameter betrachtet wurde. Dies war bei 17 von 23 in einer Meta-Analyse aufgeführten grundlegenden Studien der Fall [2]. Da eigentlich der einzige "harte" Endpunkt der Tod wäre, was in randomisierten kontrollierten Studien (RCT) dazu führen würde, dass tausende von Patienten eingeschlossen werden müssten, hat man sich auf die Verwendung eines kombinierten Endpunkts ("Composite Endpoint") geeinigt [3], nämlich die Zeit bis zur ersten klinischen Verschlechterung ("Time to Clinical Worsening" TCW). Doch auch dieser Endpunkt ist nicht unproblematisch, da er zusätzlich zum Tod auch die Notwendigkeit einer Hospitalisation und die klinische Verschlechterung des Patienten beinhaltet. Hospitalisationen werden je nach Zentrum oder Arzt unterschiedlich gehandhabt. Die klinische Verschlechterung beinhaltet wiederum als Parameter die Abnahme der Gehstrecke und/oder Funktionsklasse. Daher wird ein sogenanntes "Adjudication Committee" gefordert [4], das entscheidet, ob ein entsprechendes Ereignis auch wirklich als klinische Verschlechterung zu bewerten ist. Bei solchen Komitees spielt auch der kulturelle Hintergrund der Mitglieder eine Rolle.
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