No abstract

Aim: Our objective was to determine changes in bone mineral density (BMD), trabecular bone score (TBS), and body composition after 2 years of therapy with recombinant human insulin-like growth factor-1 (rhIGF-1) in 2 prepubertal children with a complete lack of circulating PAPP-A2 due to a homozygous mutation in PAPP-A2 (p.D643fs25*) resulting in a premature stop codon. Methods: Body composition, BMD, and bone structure were determined by dual-energy X-ray absorptiometry at baseline and after 1 and 2 years of rhIGF-1 treatment. Results: Height increased from 132 to 145.5 cm (patient 1) and from 111.5 to 124.5 cm (patient 2). Bone mineral content increased from 933.40 to 1,057.97 and 1,152.77 g in patient 1, and from 696.12 to 773.26 and 911.51 g in patient 2, after 1 and 2 years, respectively. Whole-body BMD also increased after 2 years of rhIGF-1 from baseline 0.788 to 0.869 g/cm² in patient 1 and from 0.763 to 0.829 g/cm² in patient 2. After 2 years of treatment, both children had an improvement in TBS. During therapy, a slight increase in body fat mass was seen, with a concomitant increase in lean mass. No adverse effects were reported. Conclusion: Two years of rhIGF-1 improved growth, with a tendency to improve bone mass and bone microstructure and to modulate body composition.

Resumen La osteoporosis puede ser una complicación importante del trasplante de órganos (TxO), que puede llevar a menor calidad de vida y mayor riesgo de fracturas. El objetivo ha sido revisar el estado actual de este riesgo, en base a nuestra experiencia en relación, a la fisiopatología y tratamiento. Después del TxO, los esteroides son el agente más nocivo sobre el remodelado óseo, con pérdida ósea importante en los primeros meses y una tendencia posterior a la recuperación en algunos, pero a persistir en otros. Junto a los esteroides, la ciclosporina y otros inmunosupresores, pueden contribuir al deterioro del remodelado óseo. El tratamiento actual, es objeto de estudios y ensayos clínicos, siendo los bisfosfonatos los agentes más utilizados. De entre ellos hay más experiencia con el alendronato, risedronato y últimamente con el ácido zolendronico. Su eficacia es similar, y los efectos secundarios deben vigilarse durante su administración. Finalmente, la administración de calcio y vitamina D es recomendable, dado el frecuente déficit de esta vitamina en estos pacientes acentuada por los esteroides.