Objetivo. Realizar uma revisão de escopo acerca dos efeitos da utilização do medicamento AMX0035, comparado ao Riluzol, para o tratamento e diminuição da necessidade de ventilação mecânica de pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ELA). Método. Utilizou-se a metodologia Population/Patient/Problem, Intervention, Control/Comparison, Outcome (PICO) como mecanismo norteador para elaboração da pergunta-problema, embasando a busca por artigos nas bases de dados SCIELO, BVS, MEDLINE e LILACS, selecionando, através dos critérios de exclusão e inclusão unidos aos operadores booleanos, os artigos almejados posteriormente, sendo encaminhados para o processo de extração. Resultados. Foram selecionados 3 artigos que utilizaram testes de controle randomizados e ensaios clínicos de fase II para ponderar a segurança e eficácia do fenilbutirato de sódio - taurursodiol em paciente com ELA. Em ambos, foi demonstrado que a utilização da medicação diminuiu expressivamente os efeitos da doença sobre as atividades funcionais dos pacientes pela escala ALSFRS, além de se verificar que as concentrações plasmáticas de subunidades pesadas de neurofilamentos fosforilados estavam menores nos grupos que receberam o placebo. Notou-se também que, nesse mesmo grupo, a taxa cumulativa de risco de morte, traqueostomia ou hospitalização foi maior. Conclusão. A utilização do AMX0035 demonstrou-se eficaz na melhora da condição clínica de pacientes com ELA, mas ainda são necessários estudos e pesquisas, com o intuito de se comprovar sua devida validade e garantir o mínimo de efeitos adversos possíveis.

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