No abstract

Context The MPOWERED core trial (NCT02685709) and open-label extension (OLE) phase investigated long-term efficacy and safety of oral octreotide capsules (OOC) in patients with acromegaly. Core trial primary endpoint data demonstrated noninferiority to injectable somatostatin receptor ligands (iSRLs). Core trial completers were invited to participate in the OLE phase. Objective To assess long-term efficacy and safety of OOC in patients with acromegaly who previously responded to and tolerated both OOC and injectable octreotide/lanreotide and completed the core phase. The unique study design of transitioning between OOC and iSRLs allowed within-patient evaluations. Main outcome measure Proportion of biochemical responders (insulin-like growth factor I < 1.3 × upper limit of normal) at end of each extension year who entered that year as responders. Results At year 1 extension end, 52/58 patients from both mono- and combination therapy groups were responders (89.7%; 95% CI, 78.8–96.1), 36/41 (87.8%; 95% CI, 73.8–95.9) in year 2, and 29/31 (93.5%; 95% CI, 78.6–99.2) in year 3. No new or unexpected safety signals were detected; 1 patient withdrew owing to treatment failure. Patients who transitioned from iSRLs in the core trial to OOC in the OLE phase reported improved treatment convenience/satisfaction and symptom control. Conclusions Patient-reported outcome data support for the first time that transitioning patients randomized to iSRL (who previously responded to both OOC and iSRLs) back to OOC, had significant effect on patients’ symptoms score in a prospective cohort. The MPOWERED OLE showed long-term maintenance of response and sustained safety with OOC.

ОБОСНОВАНИЕ. Акромегалия является полиорганным инвалидизирующим заболеванием, эффективность лечения которого напрямую зависит от своевременной диагностики. Скрытое течение и запоздалый диагноз повышают экспозицию патологической гиперсекреции гормона роста и инсулиноподобного ростового фактора-1, способствуя развитию в организме необратимых системных и метаболических изменений, негативно влияющих на выживаемость. ЦЕЛЬ. Клиническая оценка диагностического комплексного подхода с использованием селективного скрининга для выявления случаев акромегалии у пациентов с сочетанными соматическими заболеваниями. МЕТОДЫ. Алгоритм диагностического поиска включал двухэтапное анкетирование, экспертную оценку клинического статуса, проведение лабораторного и инструментального обследований. Стационарное обследование включало использование дополнительных лабораторно-инструментальных методов и экспертную оценку полученных результатов с заполнением анкеты врача. При наборе более 18 баллов проводили более специфическое обследование: двукратное определение уровня инсулиноподобного ростового фактора-1, оральный глюкозотолерантный тест с определением величины надира гормона роста, магнитно-резонансную томографию (МРТ) головного мозга с контрастным усилением. Диагноз «акромегалия» ставили на основании анкетных данных, экспертной оценки клинического статуса, результатов лабораторного и инструментального обследований. РЕЗУЛЬТАТЫ. Проведенное по балльной системе анкетирование 1249 больных, имевших сочетанные системные и обменные нарушения, позволило заподозрить акромегалию у 367 пациентов (29,4%). Им было предложено дальнейшее обследование. Большинство из них ранее наблюдались у специалистов по поводу сахарного диабета (79,3%) или патологии щитовидной железы (10%). В результате стационарного обследования 329 пациентов у 35 (10,6%) больных было отмечено повышение в крови уровня инсулиноподобного ростового фактора-1. У 19 больных стойкое повышение его уровня сочеталось с отсутствием подавления гормона роста менее 0,4 нг/мл на фоне нагрузки глюкозой. При проведении МРТ у 9 больных была выявлена аденома гипофиза (у 2-микроаденома и у 7-макроаденома). ЗАКЛЮЧЕНИЕ. В результате проведенного исследования 1249 пациентов (средний возраст 58±13 лет) с наличием сопутствующих заболеваний обнаружено 9 впервые выявленных больных акромегалией, которым было назначено адекватное лечение. Внедрение технологии селективного скрининга в практику работы эндокринолога позволит повысить эффективность диагностического поиска больных акромегалией, оценить распространенность заболевания в России и потребность в специализированной медицинской помощи.

No abstract

No abstract