Орфанні захворювання в онкоендокринології (огляд літератури й власні дані) Резюме. Медико-соціальне значення орфанних захворювань обумовлене труднощами в діагностиці й лікуванні, а також несприятливим прогнозом і високою частотою інвалідизації пацієнтів. Ухвалення Національної стратегії з профілактики, діагностики й лікування орфанних захворювань в Україні свідчить про визнання проблеми на державному рівні та дає можливість вирішення питань своєчасного виявлення рідкісних захворювань, лікування й забезпечення пацієнтів життєво необхідними лікарськими засобами.