Aktualitások a primer myelofibrosis ellátásában

Abstract

A primer myelofibrosis a Philadelphia-negatív krónikus myeloid neoplasiák közé tartozó ritka kórkép, amelyre jellemző a cytopeniák és hepatosplenomegalia kialakulása. A betegség etiológiája ugyan jelenleg sem ismert, de az utóbbi 10 -és még inkább a legutóbbi három -évben a patogenezisét és prognózisát tekintve ismereteink jelentősen bővül-tek. 2015-ben Magyarországon is elérhetővé vált a JAK2-gátló ruxolitinib a betegség kezelésére, amely a splenomegalia mérséklésén és a betegséghez társuló tünetek javításán túl a túlélési eredményeket is javíthatja. A primer myelofibrosis ellátásában tehát egyfajta szemléletváltás bontakozott ki, amely miatt időszerű a betegséggel kapcsolatos ismeretek összefoglalása. Orv. Hetil., 2016, 157(39), 1547-1556. Kulcsszavak: Philadelphia-negatív myeloproliferativ betegség, myelofibrosis, WHO 2016, calreticulin, JAK2, ruxolitinib Actualities in the management of primary myelofibrosisPrimary myelofibrosis is one of the Philadelphia negative chronic myeloproliferative neoplasms. It is a rare disease featured by cytopenias and hepatosplenomegaly. Although the etiology of the disease is still unknown, our knowledge about its pathology and prognosis has been improving in the last few years. Furthermore, the JAK2 inhibitor ruxolitinib has become available in Hungary since 2015. Beside its high efficacy in spleen volume and in reduction of myelofibrosis-associated symptoms, this novel therapy also exerts a disease-modifying effect and, therefore, ruxolitinib may improve the life expectancy too. Treatment approach of myelofibrosis has been changed these years, which gives a reason for this summary. Keywords: Philadelphia negative myeloproliferative neoplasms, myelofibrosis, WHO 2016, calreticulin, JAK2, ruxolitinibSimon, Zs., Marton, I., Borbényi, Z., Illés, Á. [Actualities in the management of primary myelofibrosis]. Orv. Hetil., 2016, 157(39), 1547-1556.