An open-label phase 1 clinical trial of the allogeneic side population adipose-derived mesenchymal stem cells in SMA type 1 patients

The Strategies for the Treatment of Spinal Muscular Atrophy

“…Por esse motivo, no momento da pesquisa (2011), mesmo com o aumento da sobrevida, concluiu-se que as evidências se mostraram insuficientes para recomendar a utilização deste medicamento para pacientes com AME tipo I 22 .Devido à condição genética da AME, a terapia com células-tronco alogênicas pode retardar a progressão da doença, bem como potencialmente restaurar algumas funções perdidas. Com base em alguns estudos, as células-tronco mesenquimais (MSCs) podem ativar respostas restaurativas endógenas no cérebro lesionado, incluindo angiogênese, neurogênese, sinaptogênese e redução da apoptose na zona de lesão32 .Em relação a combinação de terapias para o tratamento de AME, afirma-se haver um resultado favorável em testes em animais da junção de um inibidor de miostatina (independente de SMN) comum dependente de SMN como, por exemplo, o Nusinersen. Outras combinações mostraram grande potencial foi o uso conjunto de Zolgensma com Nusinersen; esse resultado positivo pode ser visto já que ambos atuam por mecanismos de ação diferentes, entretanto, ainda não é sabido o benefício a longo prazo destes medicamentos 7 .…”