Aplicação da técnica de CRISPR-cas9 para o tratamento da anemia falciforme

Abstract

A Anemia Falciforme é uma herança genética do tipo autossômica recessiva, causada por uma mutação na hemoglobina dos eritrócitos, resultando em produção de hemoglobina S (HbS) e alteração na sua forma bicôncava para drepanócito, provocando crises vaso-oclusivas e danos progressivos aos órgãos. A indução de Hemoglobina Fetal (HbF) é um método de tratamento para a anemia falciforme. O estudo teve por objetivo revisar a aplicação da técnica CRISPR-Cas9 para o tratamento da anemia falciforme (AF), descrever os mecanismos de edição gênica, sua implementação e perspectivas futuras. O sistema CRISPR-Cas9, inicialmente descoberto como um mecanismo de defesa bacteriana, tem se destacado por sua precisão e eficiência na edição genética. A técnica envolve a clivagem de DNA em pontos específicos e subsequente reparo, permitindo a correção de mutações. Ensaios clínicos e estudos demonstraram a potencial eficácia da CRISPR-Cas9 em aumentar a hemoglobina fetal, devido a seu papel inibitório na polimerização da hemoglobina S. No entanto, existem desafios importantes a serem enfrentados: a necessidade de reduzir os efeitos indesejados da edição genética em locais não alvos e resolver as questões éticas associadas ao uso dessa tecnologia, bem como, estudos mais conclusivos sobre os efeitos da edição a longo prazo. A implementação dessa tecnologia promete um avanço significativo no tratamento da AF, proporcionando esperança de cura e melhor qualidade de vida para os pacientes.