Bước Đầu Đánh Giá Hiệu Quả Điều Trị Của Decitabine Trên Người Bệnh Loạn Sinh Tủy Tại Bệnh Viện Truyền Máu Huyết Học

Abstract

Mục tiêu: Đánh giá hiệu quả điều trị và độc tính của việc điều trị Decitabine trên người bệnh loạn sinh tủy (MDS). Đối tượng và phương pháp nghiên cứu: Mô tả hàng loạt ca, các người bệnh được chẩn đoán MDS, thỏa tiêu chuẩn nhận vào và được điều trị với Decitabine 20mg/m²/ ngày x 5 ngày, từ tháng 01/2019 đến tháng 7/2021 tại bệnh viện Truyền máu Huyết học (BV.TMHH). Đánh giá đáp ứng điều trị theo IWG 2006. Kết quả: 32 người bệnh (18 nam, 14 nữ) được phân loại theo WHO 2016, chiếm tỉ lệ cao nhất là nhóm MDS tăng tế bào non-2 (MDS-EB2) (56,2%) và nhóm nguy cơ rất cao theo IPSS-R (56,2%). Người bệnh được điều trị từ 1 đến 11 chu kỳ Decitabine với tỉ lệ đáp ứng toàn bộ (ORR: CR+PR) là 21,9%; trong đó đạt đáp ứng hoàn toàn (CR) là 12,5% và đạt đáp ứng một phần (PR) là 9,4%. Đáp ứng tủy xương hoàn toàn (mCR) là 25%. Nhóm người bệnh điều trị >4 chu kỳ có tỉ lệ đạt ORR, CR; thời gian sống còn toàn bộ(OS); sống không tiến triển bệnh (PFS); sống không tiến triển thành AML (AMLFS) cao hơn nhóm điều trị ≤4 chu kỳ (p lần lượt: 0,032; 0,009; 0,007; 0,01; 0,009). Tỉ lệ người bệnh độc lập truyền hồng cầu, tiểu cầu tăng theo chu kỳ, tại chu kỳ 6 cùng bằng 40%. Thời gian theo dõi trung vị là 7 tháng với trung vị của OS; PFS; AMLFS lần lượt là: 12,3; 7,9; 11,6 (với độ tin cậy 95%). Nhóm người bệnh đạt PR/CR có OS và AMLFS kéo dài hơn nhóm không đạt (p lần lượt: 0,004; 0,016). Biến chứng độ III-IV thường gặp trong quá trình điều trị là: nhiễm trùng 68,7%; giảm bạch cầu hạt 68,7%; giảm tiểu cầu 65,6%; thiếu máu 56,2%;. Tử vong do biến chứng điều trị là 18,7% (chủ yếu do biến chứng nhiễm trùng kết hợp giảm bạch cầu hạt nặng). Kết luận: Sử dụng Decitabine trong điều trị MDS cho thấy hiệu quả trong giảm nhu cầu truyền chế phẩm máu, giúp cải thiện huyết học, đồng thời giúp kéo dài thời gian OS, PFS, AMLFS cho người bệnh, đặc biệt ở nhóm người bệnh có đáp ứng điều trị.