Clasificación de los desenlaces en los ensayos clínicos

Abstract

RESUMENEl ensayo clínico controlado aleatorizado (ECA) es un experimento planificado, controlado y prospectivo, en el que una o más intervenciones son asignadas a participantes humanos, con el fin de evaluar los efectos sobre los resultados relacionados con la salud, como la eficacia y seguridad de tratamientos, procedimientos o ayudas diagnósticas para diferentes enfermedades. En los ECA se pueden medir diferentes desenlaces, ya sean clínicos, relacionados con el paciente o económicos. Un desenlace es un evento clínico, médico, quirúrgico o de cualquier índole, que busca medir la efectividad y seguridad del tratamiento o intervención que se desea evaluar en un ensayo clínico. La elección de uno o más dependerá de la naturaleza del estudio y de la pregunta que se desea responder. Así mismo, el uso de una amplia gama de ellos tiende a ser más informativo que la medida de uno solo, por lo que es importante reconocer cada uno de estos, para definir su correcta implementación en el ámbito de la investigación. Este estudio tiene como objetivo principal describir los diferentes tipos de desenlaces, los cuales se clasifican en nueve categorías: 1. Eficacia y seguridad; 2. Primario, coprimario, secundario y terciario; 3. Simple y compuesto; 4. Positivo y negativo; 5. Clínicamente significativo y subrogado; 6. Objetivo y subjetivo; 7. Medidas únicas, repetidas y conteos (sucesos); 8. Dicotómico y continuo; y 9. Tiempo fijo y tiempo calendario. Palabras clave: ensayo clínico; eficacia; medidas de asociación, exposición, riesgo o desenlace ABSTRACT A randomized controlled trial (RCT) is a planned and controlled experiment. It is also a prospective study in which one or more interventions are assigned to human participants in order to assess the effects on health outcomes, such as the efficacy and safety of treatments and interventions for different diseases. Different outcomes, whether clinical, patient-related or economic, can be measured in RCTs. An outcome is a clinical, medical, surgical or any other event that seeks to measure the effectiveness and safety of the treatment or intervention to be evaluated in an RCT. The choice of one or more outcomes depends on the nature of the study and the question to be answered. Likewise, the use of a wide range of outcomes tends to be more informative than the measure of one alone. Therefore, it is important to recognize each of these to define their correct implementation in the field of clinical research. This study aims to describe the different types of outcomes, which are classified into nine categories: 1. Efficacy and safety; 2. Primary, coprimary, secondary and tertiary; 3. Simple and compound; 4. Positive and negative; 5. Clinically significant and subrogated; 6. Objective and subjective; 7. Single, repeated measures and counts (events); 8. Dichotomous and continuous; and 9. Fixed time and calendar time.

Dietary Intervention on Overweight and Obesity after Confinement by COVID-19

“…In our study, we only had 1.8% of losses (36 patients), although around 20% usually occur [ 56 ]; our sample has allowed us to have very few losses, as it corresponds to people who attend work reviews.…”

Efficacy and Safety of Apixaban versus Dalteparin as a Treatment for Cancer-Associated Venous Thromboembolism: A Systematic Review and Meta-Analysis

“…Likewise, studies conducted in animals, duplicates, conference abstracts, case reports and series, observational studies, review articles, systematic reviews, and editorials or comments were excluded. The outcomes were classified in terms of efficacy and safety, which are used in RCTs; the efficacy outcomes were prevention of venous thrombosis and the safety outcomes were bleeding [19]. In our study, the efficacy outcome was recurrent VTE, which was defined as thrombosis of a venous site that was not previously affected, or a previous history of resolution interval of the incident thrombus [20].…”

Key factors in the choice of appropriate outcomes for clinical trials

“…1. Desenlaces "clínicamente relevantes": aquellos que son importantes en sí mismos para tomar decisiones, ya que son mediciones directas del estado de salud de un paciente [16]. 2.…”

“…Los desenlaces subrogados están relacionados con el mecanismo fisiopatológico, formando parte del proceso biológico que provoca la aparición del desenlace clínicamente relevante, por lo que se espera que puedan predecirse a través de la medición de biomarcadores [16,17]. Sin embargo, como ya hemos visto con la cerivastatina, esto no siempre es así.…”

“…Si bien en teoría es preferible utilizar desenlaces clínicamente relevantes ya que entregan mejor información a los profesionales clínicos sobre cuándo utilizar un tratamiento [22], hay ocasiones en que pueden ser difícilmente accesibles al ser más costosos, complejos de medir, requerir un seguimiento prolongado o mayor tamaño muestral [16,23]. En casos en que la medición de un desenlace clínicamente relevante supone una excesiva complejidad metodológica y financiera, se puede justificar la utilización de desenlaces subrogados.…”