Dégénérescence des photorécepteurs: stratégies thérapeutiques et nouvelles perspectives

Abstract

Les maladies oculaires avec dégénérescence des photorécepteurs sont toujours à l'origine de cécités. Cependant, différentes approches thérapeutiques ont récemment été validées pour préserver la vision, comme dans les cas de la dégénérescence maculaire liée à l'âge ou de l'amaurose congénitale de Leber. Pour cette dernière maladie, la thérapie génique a permis de restaurer la vision de patients perdant progressivement la vue à la suite de la dégénérescence de leurs photorécepteurs. Ce succès majeur a ouvert la voie à de nombreuses autres formes de thérapie génique pour prévenir la cécité ou restaurer une certaine vision par la thérapie optogénétique. Dans ce dernier cas, un gène codant une protéine photosensible issue d'algues ou de bactéries est introduit dans le génome d'une cellule pour restaurer une perception à la lumière dans la rétine aveugle. D'autres approches thérapeutiques reposent sur les facteurs trophiques comme le CNTF (ciliary neurotrophic factor) ou le RdCVF (rod-derived cone viability factor), ou encore les inhibiteurs des canaux Ca 2+ . Enfin, la transplantation de cellules souches est amenée à devenir un mode thérapeutique dans un futur proche. Ces différentes approches offrent donc un grand espoir de traitement des maladies entraînant la cécité et considé-rées comme incurables. Ocular diseases involving photoreceptor degeneration still lead to blindness. However, different therapeutic strategies preserving vision have been validated recently, as in age-related macular degeneration (ARMD) or Leber congenital amaurosis (LCA