Efficacy and safety of salbutamol in treatment of children with later-onset spinal muscular atrophy

Abstract

目的 研究硫酸沙丁胺醇治疗晚发型脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿的临床疗效和安全性。 方法 本研究为前瞻性单臂Ⅲ期临床研究。收集2020年12月—2022年6月就诊于浙江大学医学院附属儿童医院神经内科的SMA患儿。患儿入组前均完成运动功能量表评估、肺功能检查及用药安全性评估。所有入组的患儿均口服硫酸沙丁胺醇片，初始剂量为每次1 mg，每日三次；口服1周后如可耐受，第2周剂量增加至每次1.5 mg，每日三次；以此剂量口服1周后如患儿仍可耐受，在治疗第3周起增量至每次2 mg，每日三次维持直至治疗6个月。患儿分别于治疗1、3、6个月时门诊随访。 结果 26例患儿入组随访队列，男性10例，女性16例，SMA Ⅱ型16例，Ⅲ型10例，起始治疗年龄5.67（3.13，7.02）岁，病程2.54（1.31，4.71）年。25例患儿基线和硫酸沙丁胺醇治疗6个月后运动功能汉默史密斯功能运动扩展量表（HFMSE）评分为14.0（6.5，43.0）和26.0（15.0，46.5）分（ Z =－4.144， P <0.01）；9例患儿基线和治疗6个月后修订版上肢模块量表评分为33.0（25.5，36.0）和35.0（31.0，36.5）分（ Z =－2.214， P <0.05）；7例可独走Ⅲ型患儿治疗6个月时六分钟步行试验步行距离较基线增加30（15，52）m，相比基线显著提升（ Z =－2.366， P <0.05）。治疗6个月后，患儿用力肺活量、第1秒用力呼气容积和呼气流量峰值较基线显著提升（均 P <0.05）。患儿及照护者主观报告咳嗽咳痰能力、运动耐力等不同程度改善，且治疗随访期间未报告严重不良事件。 结论 短期口服硫酸沙丁胺醇有助于改善晚发型SMA患儿的运动功能及肺功能，安全性良好。