Gene Therapy for Childhood Cerebral Adrenoleukodystrophy

Abstract

Cellular therapy with allogeneic hematopoietic cell transplantation can stabilize disease and prevent progression in boys with early stage cerebral adrenoleukodystrophy. Gene therapy using modified autologous hematopoietic stem cells is emerging as a potential therapy and possible replacement for allogeneic transplant for children with cerebral adrenoleukodystrophy (ALD). This article examines the role of cellular therapy, allogeneic transplant and autologous gene therapy in boys with ALD. It highlights the published results of two investigations of gene therapy in this setting that show efficacy comparable to allogeneic transplant. Longer term follow-up is needed to fully understand the impact that this new treatment will have on the clinical care of boys with cerebral ALD.

Nadir Bir Hastalık: X’e Bağlı Çocukluk Çağı Serebral Adrenolökodistrofisi ve Hemşirelik Bakımı

“…CCALD için HKHT'ye 1984 yılında başlanmıştır 2 . İnsan Lökosit Antijeni (HLA) uyumlu bir donörden kök hücre nakli yapılan erkek çocuk nakilden 114 gün sonra adenoviral enfeksiyon nedeniyle ölmüştür 18 . Ancak zaman içinde transplantasyon bilimi ve güvenliğindeki ilerlemeler sonucunda, HKHT erken dönemde CCALD'de standart tedavi olarak kabul edilmiştir 18,19 .…”

“…İnsan Lökosit Antijeni (HLA) uyumlu bir donörden kök hücre nakli yapılan erkek çocuk nakilden 114 gün sonra adenoviral enfeksiyon nedeniyle ölmüştür 18 . Ancak zaman içinde transplantasyon bilimi ve güvenliğindeki ilerlemeler sonucunda, HKHT erken dönemde CCALD'de standart tedavi olarak kabul edilmiştir 18,19 . Kemik iliğinde bulunan hematopoetik kök hücreler (HKH) farklı hücre tiplerine dönüşme yeteneğine sahip hücrelerdir 10 .…”

“…HKHT'nin başarısına rağmen alternatif tedavilere ihtiyaç duyulmaktadır 18 . Gen tedavisi, CCALD hastaları için potansiyel bir tedavidir 22,23 .…”

“…Bu yeni hücreler ABCD1 genine sahip olduklarından VLCFA'yı parçalayabilme kabiliyetine sahiptir 22 . Her insan kendi donörü olduğundan, donör aranmasına gerek olmaması, dış donör kullanmaktan kaynaklanan graft-versus-host (GVHD) hastalığı riski taşımaması, immünosüpresyon ilaçlarına duyulan ihtiyacı ortadan kaldırması ve tedaviye başlama süresini kısaltması yöntemin en önemli avantajlarıdır 18,22,23 .…”