Genomeditierung in der Zell- und Gentherapie

Abstract

ZusammenfassungGen- und zelltherapeutische Behandlungsansätze dienen als vielversprechende Grundlage zur Entwicklung neuer Therapieoptionen bei erworbenen und angeborenen Erkrankungen, für die bislang keine kurativen Behandlungsmethoden zur Verfügung stehen. Mit der Etablierung humaner induzierter pluripotenter Stammzellen vor 10 Jahren sowie der rasanten Entwicklung der Genomeditierung mittels Designernukleasen, insbesondere des CRISPR/Cas9-Systems, bieten sich der klinischen Medizin vielfältige Therapieoptionen an, die sich in noch nie dagewesener Geschwindigkeit weiterentwickeln und im Begriff stehen, klinische Routine verschiedenster Fachrichtungen auf revolutionäre Weise zu verändern. Auch für die Transfusionsmedizin, als klassisch zelltherapeutischem Fachgebiet, bedeuten diese Technologieplattformen ein weites Spektrum an Entwicklungsmöglichkeiten. Mit diesem Übersichtsartikel fassen wir die wesentlichen Grundlagen und den aktuellen Stand der Forschung, einschließlich experimenteller klinischer Studien, zusammen und bieten einen Ausblick auf mögliche Szenarien der Zukunft für die Stammzellforschung und die Gentherapie.