Gentherapie für Ataxien

Abstract

ZusammenfassungAtaxien sind progredient verlaufende Krankheiten, die meist Folge einer Degeneration des Kleinhirns sind. Ataxien werden in genetische, sporadisch degenerative und erworbene (sekundäre) Formen unterteilt. Während es bei den erworbene (sekundäre) Ataxien etablierte Therapien gibt, sind genetische und sporadische degenerative Ataxien derzeit nicht medizinisch behandelbar. Für diese Ataxien ist die Entwicklung somatischer Gentherapien ein vielversprechender Weg. Ziele der Gentherapien bei genetischen Ataxien sind die Inaktivierung schädlicher Gene durch Gen-Silencing oder der Ersatz oder die Korrektur eines nicht funktionsfähigen Gens. Eine weitere Option, die auch für sporadisch degenerative Ataxien in Betracht kommt, sind Therapien, bei denen neue oder modifizierte Gene transferiert werden. Bei den häufigeren Ataxien, wie Friedreich-Ataxie, bestimmten spinozerebellären Ataxien und Multisystematrophie werden aktiv Gentherapien entwickelt, und erste Phase I-Studien werden bereits durchgeführt.