2023
DOI: 10.1055/a-2002-5215
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Gentherapien bei den Motoneuronerkrankungen ALS und SMA

Abstract: ZusammenfassungDie Diagnose von Motoneuronerkrankungen wie Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und 5q-assoziierte Spinale Muskelatrophie (SMA) bedeuteten in der Vergangenheit schicksalshafte Machtlosigkeit gegenüber scheinbar unbehandelbaren Erkrankungen mit schwersten motorisch-funktionellen Einschränkungen und teils fatalen Krankheitsverläufen. Jüngste Fortschritte im Verständnis der genetischen Kausalitäten dies… Show more

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