Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Primary Immunodeficiency Disorders: Experience from a Referral Center in India

Abstract

Primary immunodeficiency disorders are curable in India when transplanted in centers with experienced and trained pediatric transplant physicians and intensivists.

The experience of hematopoietic stem cell transplantation in primary immunodeficiencies in the Russian Children's Clinical Hospital

“…Анализ результатов лечения таких заболеваний, как ПИД, всегда представляет сложность для исследователей по причинам редкости данного вида патологии и наличия уникальных аспектов, присущих каждой отдельной нозологии, что обуславливает отсутствие универсальной схемы терапии. В связи с этим не может быть и единого протокола проведения ТГСК у пациентов с ПИД -для каждой отдельной нозологии и даже клинической ситуации необходим соответствующий подход к выбору донора, источника ГСК, режима кондиционирования, метода профилактики РТПХ и сопроводительной терапии, и эти подходы постоянно меняются благодаря развитию научных основ и совершенствованию технологий [40]. Все это крайне ограничивает возможности статистического анализа результатов ТГСК у пациентов с ПИД даже на уровне одного центра, а многие выводы при этом получают лишь косвенное обоснование.…”

“…За весь период наблюдения показатель ОВ в нашем Центре несколько уступает опубликованным ранее данным некоторых крупных исследований. Так, ОВ пациентов с ПИД после ТГСК, по данным отдельных центров, составляет от 65 до 72% [40][41][42][43], в нашем Центре -63,1%. Однако следует учесть, что нами представлена ОВ за весь период наблюдения за пациентами (более 20 лет), а в указанных исследованиях -за 5 и 7 лет.…”

“…Данные исследований, проведенных во всем мире, свидетельствуют о постоянном улучшении результатов ТГСК у пациентов с ПИД [40][41][42][43][44]. Подобная тенденция отмечена и в нашем Центре: доля пациентов, умерших после ТГСК, снизилась с более чем 50% в первые годы применения данного метода лечения до менее 13% за последние 7 лет.…”

“…Сегодня гаплоидентичная ТГСК -это своего рода «луч надежды» на излечение для пациентов с ПИД, у которых нет совместимых родственных или неродственных доноров (либо в связи с клинической ситуацией нет достаточного количества времени на поиск и активацию неродственного донора). Положительные результаты показывает гаплоидентичная ТГСК при ПИД с посттрансплантационным введением циклофосфамида, при этом она хорошо переносится и менее ресурсоемка по сравнению с TcRα + β + /CD19 + деплецией [40]. Все эти методы профилактики РТПХ успешно применяются в нашем Центре.…”

“…Отмечен факт длительной персистенции смешанного химеризма у двух пациентов с ХГБ после ТГСК без клинических признаков заболевания. По данным ранее опубликованных исследований, у таких пациентов приемлемо наличие смешанного химеризма [40]. По данным литературы, трудности с приживлением трансплантата (связанные с наличием функционирующих у пациентов собственных Т-клеток) привели к использованию перед ТГСК у пациентов с ХГБ миелоаблативных доз алкилирующего агента и иммуносупрессии [44].…”