Resumo: O presente artigo, por meio de levantamento bibliográfico de livros e artigos científicos, objetiva uma abordagem clara e explicativa sobre os aspectos gerais da terapia gênica, cujo conceito baseia-se na inserção da cópia de um gene funcional ao genoma do indivíduo, para corrigir ou prevenir anormalidades genéticas adquiridas ou hereditárias. Esse método de tratamento e prevenção, embora ainda novo, já ultrapassou as barreiras experimentais e continua a apresentar grande potencial, provocando impacto considerável na medicina tradicional.Palavras-chave: terapia gênica, genoma humano, transgene.Abstract: This article, through bibliographical survey of books and scientific articles, objectives a clear and explanatory approach about the general aspects of gene therapy, whose concept is based on the insertion of the copy of a functional gene in the genome of the individual, to correct or prevent genetic abnormalities whether they are acquired or hereditary. This method of treatment and prevention, although still in early stages, has surpassed the experimental barriers and continues to present great potential, causing considerable impact on traditional medicine.
Key-words: gene therapy, human genome, transgene.
IntroduçãoA alteração do programa genético humano sempre foi um almejado sonho compartilhado pelas comunidades médica e científica. O vislumbre de uma pequena, mas possível, maneira de realizar tal feito foi o incentivo necessário para gerar uma série de pesquisas nessa área. Para isso, uniu-se todo e qualquer esforço para sequenciar o genoma humano; identificar corretamente os genes, compreendendo suas funções e interações; entender o processo metabólico; estabelecer variações genômicas, caracterizando as mutações, planejar estratégias de diagnóstico e criar novas drogas. Tudo isso com um único objetivo: conseguir a cura de moléstias de causa genética. Ou seja, a terapia gênica surgiu pelo desejo de amenizar e prevenir doenças que não são tratadas pela medicina tradicional, sendo considerada uma forma de debelar a origem da patologia, e não apenas os sintomas. Essa técnica necessita de vetores adequados à transferência dos genes, podendo ser realizada de maneira ex vivo ou in vivo (FARAH, 2007).