Klinische Endpunkte in Studien

Abstract

Klinische Endpunkte in StudienWas ist relevant für HTA und Patienten? Die Zulassung bzw. Indikationsausweitung für alle onkologischen Arzneimittel erfolgt heute in der Europäischen Union (EU) auf Grundlage der Verordnung der Europäischen Gemeinschaft (EG) Nr. 726/2004 in einem zentralisierten Verfahren der European Medicines Agency (EMA). Sie erfordert klinische Studien der Phase II bzw. III, an deren Durchführung von der EMA detaillierte regulatorische Anforderungen gestellt werden -zuletzt in einem Konzeptpapier, das die derzeit gültige Richtlinie zur "Evaluation of anticancer medicinal products in man" (EMA/CHMP/205/95 Rev 5) ersetzen soll [1]. » Entscheidender Endpunkt für klinische Studien in der Onkologie sind günstige Effekte auf das OS In diesem Konzeptpapier wird für konfirmatorische Studien der Phase III gefordert, dass ein positives Nutzen-Risiko-Profil ("benefit-risk ratio") einschließlich notwendiger supportiver Maßnahmen nachgewiesen werden soll sowohl für ein neues Arzneimittel als auch für ein bereits zugelassenes onkologisches Arzneimittel mit neuem Anwendungsgebiet, und zwar in einer gut charakterisierten Z Autor

Hochpreisigkeit bei Onkologika

“…Es überrascht daher nicht, dass bei mehr als der Hälfte der Orphan-Arzneimittel, darunter viele Onkologika, die seit 2011 im Rahmen der frühen Nutzenbewertung vom G-BA beurteilt wurden, der Zusatznutzen nicht quantifizierbar war. Es wurde deshalb wiederholt gefordert, dass Kapitel 6 Hochpreisigkeit bei Onkologika Die eher laxe Zulassungspraxis in der Onkologie -insbesondere im Rahmen beschleunigter Zulassungsverfahren und bei der Zulassung von Orphan-Arzneimitteln -, häufig verbunden mit systematischen Fehlern im Design und der Auswertung randomisierter kontrollierter Studien zu (neuen) Onkologika, wurde in den letzten Jahren wiederholt von Wissenschaftler:innen kritisiert und ausdrücklich auf mögliche Konsequenzen dieser, meist auf unzureichender Evidenz basierenden Zulassungen, hingewiesen (Ludwig 2020): Schaden für individuelle Patient:innen, Verschwendung wichtiger Ressourcen in solidarisch finanzierten Gesundheitssystemen infolge Verordnung neuer (meist sehr teurer) Onkologika und Beeinträchtigung der Verabreichung notwendiger, erschwinglicher medikamentöser Behandlungen. Dieser Kritik wurde von der EMA widersprochen, da die Forderung, nur Arzneimittel mit einem gesicherten Zusatznutzen (bspw.…”