Bevezetés: Primer vagy könnyűlánc-amyloidosis esetében kórosan
termelődő monoklonális immunglobulinkönnyűlánc-fragmentumok rakódnak le a
szervekben, a kialakuló amyloiddepozitumok pedig diszfunkciót okoznak.
Célkitűzés és módszer: Kutatásunk során a Semmelweis
Egyetem Belgyógyászati és Hematológiai Klinikáján 2010 és 2024 között
könnyűlánc-amyloidosissal diagnosztizált betegek klinikai, illetve túlélési
adatait vizsgáltuk, hat időszakra bontva. Különös figyelmet fordítottunk a
prognózist lehetségesen befolyásoló tényezők vizsgálatára, így tanulmányoztuk a
túlélés kapcsolatát a diagnózis idejével, a betegek életkorával, a citogenetikai
háttérrel, továbbá a különböző kezelési sémák szerint.
Eredmények: A vizsgált időszakban összesen 56,
könnyűlánc-amyloidosisos beteget diagnosztizáltunk. A növekvő esetszámokból
megfigyelhető az a tendencia, hogy egyre gyakrabban ismerik fel a betegséget, a
legtöbbször viszont továbbra is csak előrehaladott stádiumban születik meg a
diagnózis. A teljes csoport mediántúlélése 44 hónap volt, és nem mutatott
szignifikáns javulást a vizsgált időszakok során. A prognózist a leginkább a
betegek életkora, illetve a diagnóziskor megállapított stádiumbeosztás
befolyásolta. A könnyűlánc-amyloidosis terápiája sok változáson ment át az
elmúlt 15 évben. Az újabb típusú szerek – mint a daratumumab és a venetoclax –
használata mellett gyakrabban alakult ki komplett hematológiai remisszió,
illetve szervválaszt is nagyobb arányban figyeltünk meg a korábban alkalmazott
kezelésekkel összehasonlítva. Következtetés: Az újabb típusú
gyógyszerekre adott kedvezőbb terápiás válasz hatására számíthatunk a jövőben a
túlélési statisztikák javulására is, az utóbbit azonban a vizsgálatunkban eddig
nem tudtuk igazolni. A korábbi stádiumban felfedezett betegség jelentősen
kedvezőbb prognózist eredményez, ezért a korszerű terápia mellett a korai
felismerés szerepét sem lehet eléggé hangsúlyozni. Orv Hetil. 2024; 165(47):
1860–1870.