Öffentliche Lenkung und Preisbegrenzung für Orphan-Drugs

Abstract

Einführung zum Problem neuer Therapien bei seltenen Erkrankungen Definition und Epidemiologie seltener ErkrankungenDie europäische Arzneimittelagentur (EMA) definiert eine SK ("orphan disease") mit einer Prävalenz unter 5/10.000 Einwohner. Aktuell sind fast 8000 SK bekannt, und diese Zahl steigt jährlich um 100-250 [3]. Circa 80 % der SK sind genetisch bedingt, und 50 % manifestieren bereits im Kindesalter. 30 % der betroffenen Kinder haben eine Lebenserwartung unter 5 Jahren. Da die OD-Entwicklung ökonomi-schen Gesetzen folgt und noch keine öffentliche Lenkung erfährt, ergab sich eine ungleiche Verteilung auf das Spektrum der SK: Onkologie (32 %), Infektiologie und "human immunodeficiency virus" (HIV; 12 %), Hämophilie (6 %), Kleinwuchs (2 %), pulmonale Hypertonie (2 %), Transplantation (2 %) und Sonstige 44 % [32]. So gibt es für ein Drittel der mit OD behandelbaren SK mehr als eine OD und für fast 8000 keine.Problem der "ultra-orphan drugs" Die allermeisten SK haben eine Prävalenz <2/100.000 Einwohner und sind damit sehr selten. Für diese hat die EMA zwischen 2000 und 2015 aber nur 32 "ultraorphan drugs" zugelassen (UOD, [35]). Somit sind derzeit <1 % der SK mithilfe von UOD behandelbar.

Acceso a medicamentos para enfermedades raras en el posestudio: una revisión integradora

“…Para Blin y colaboradores 34 , los ensayos clínicos representan estudios de intervención que buscan analizar y evaluar una o más drogas con el objetivo de intervenir en el proceso evolutivo de una enfermedad rara o de un grupo de ellas, lo que implica altos costos económicos. La garantía de acceso a la participación en estudios clínicos y a los beneficios resultantes de esa práctica pueden verse perjudicada cuando se enfrenta al mercado de la investigación clínica, y corresponde a la ética en investigación y a la inserción de las políticas públicas de salud problematizar esta cuestión 34,35,37,40,43,45,47,48 .…”

“…Sin embargo, Saviano y colaboradores 37 se debe cuestionar hasta qué punto estos precios representan un reflejo justo de los costos incurridos en el desarrollo o sirven a las ganancias de la industria. El hecho es que la investigación clínica por sí sola es costosa y, en el caso de las enfermedades raras, surge un mercado no regulado 40 .…”

“…El autor señala que la falta de regulación del mercado plantea la preocupación de que las empresas farmacéuticas creen un monopolio que impida que los pagadores negocien los precios 44 . La combinación de monopolio y elasticidad de precio resulta del fracaso de la regulación del mercado, lo que converge en las acciones de los productores de medicamentos, bajo la presión de sus inversionistas, para fijar precios que generen ganancias 40 .…”

“…Barrera, Galindo; 2010 47 ; Blin y colaboradores; 202034 ; Boy, Schramm; 200948 ; Dal-Ré y colaboradores; 202035 ; Rosselli, Rueda, Solano; 201245 ; Saviano y colaboradores; 201937 ; van Egmond-Fröhlich, Schmitt; 201840 ).Regulación del mercadoEl proceso regulatorio de las drogas huérfanas es realizado por los organismos reguladores de cada país, en ocasiones influenciados por las organizaciones de pacientes, pero el monopolio del mercado y la elasticidad de los precios revelan fallos regulatorios que reducen el acceso y consuman ganancias(Bouwman, Sousa, Pina; 2020 11 ; Dallari; 2015 43 ; Rhee; 2015 44 ; Saviano y colaboradores; 2019 37 ; van Egmond-Fröhlich, Schmitt; 2018 40 ). histórico Los documentos/normativas internacionales y nacionales difunden la provisión posestudio de la droga huérfano beneficiosa (Dainesi, Goldbaum; 2011 46 ; Dallari; 2015 43 ; Gelinas y colaboradores; 2019 36 ; Grady; 2005 49 ; Mastroleo; 2016 42 ; Naud; 2019 16 ; Silva, Sousa; 2015 7 ).…”

Acesso a medicamentos para doenças raras no pós-estudo: revisão integrativa

“…Para Blin e colaboradores 34 , os ensaios clínicos representam estudos de intervenção que buscam analisar e avaliar uma ou mais drogas no intuito de intervir no processo evolutivo de uma doença rara ou um grupo delas, implicando elevados custos econômicos. A garantia de acesso a participação em estudos clínicos e a benefícios provenientes dessa prática pode ser prejudicada quando se defronta com o mercado da pesquisa clínica, cabendo à ética em pesquisa e à inserção de políticas públicas de saúde problematizar essa questão 34,35,37,40,43,45,47,48 .…”