Open letter to prime minister David Cameron and health secretary Andrew Lansley

Abstract

Neurologists and paediatricians call for action on “massive” rises in the prices of orphan drugs

Ultra orphan drugs: the NHS model for managing extremely rare diseases

“…This served as a reminder that price is not what a product costs to make, but what a purchaser is prepared to pay. There was particular outrage among neurologists in Britain about the marketing of a drug for the Eaton Lambert syndrome [12].…”

“…In April 2013 major reorganisation of the NHS merged the regional and national planning tiers into a single Ultra orphan drugs: the NHS model for managing extremely rare diseases Expert Opinion on Orphan Drugs (2014) 2 (12) entity --NHS England. Within NHS England, a distinction is still made between the old regional tier (called 'specialised' commissioning) and the old national tier (now called 'highly specialised'), but these are internal distinctions not separate legal entities [14].…”

Maladies rares et médicaments orphelins: un enjeu de santé publique

“…Le prix d'un gramme d'ibuprofène passe de 0,8 £ comme analgésique à 6575 £ comme traitement intraveineux du canal arté riel persistant [13]. Le coût annuel de la 3,4diamino pyridine pour le traitement du syndrome de Lambert Eaton est ainsi passé de 1000 à 44 200 £ [14], et celui du carbamylglutamate est passé de 4000 à 95 000 £ [15]. Devant une telle augmentation des prix, les as sureurs ont refusé de les rembourser avec l'argument que le rapport coûtefficacité était devenu dispropor tionné [14].…”

“…Le coût annuel de la 3,4diamino pyridine pour le traitement du syndrome de Lambert Eaton est ainsi passé de 1000 à 44 200 £ [14], et celui du carbamylglutamate est passé de 4000 à 95 000 £ [15]. Devant une telle augmentation des prix, les as sureurs ont refusé de les rembourser avec l'argument que le rapport coûtefficacité était devenu dispropor tionné [14]. Les patients se sont ainsi vus privés de l'accès à ces médicaments, ce qui était l'effet contraire de celui recherché par les lois sur les médicaments o rphelins.…”

“…Les patients se sont ainsi vus privés de l'accès à ces médicaments, ce qui était l'effet contraire de celui recherché par les lois sur les médicaments o rphelins. En novembre 2010, une lettre ouverte adressée au premier ministre britannique a demandé une action pour remédier à l'augmentation massive des prix des médicaments orphelins [14], et des ap pels sont lancés pour réviser la réglementation [16]. Au Brésil, une étude a examiné comment était fi nancé un traitement de laronidase pour la mucopolysaccha ridose de type I (coût annuel 350 000 US dollars) en l'absence de législation régissant l'accès aux médica ments orphelins: 87 % des patients ont obtenu la prise en charge de leur traitement par le biais de pro cès intentés à l'Etat [17].…”