Place relative des essais cliniques comparatifs et des suivis de cohorte dans l’évaluation préet post-AMM des médicaments

Abstract

RésuméLa place relative des essais cliniques comparatifs et des études observationnelles (cohortes ou études castémoins) a été étudiée dans l'objectif d'évaluer l'efficacité, la tolérance et l'intérêt de santé publique d'un médicament. L'essai randomisé, comparatif, réalisé en double insu est la meilleure méthode pour estimer l'efficacité d'un traitement. Il permet l'estimation la moins biaisée et la plus robuste de la relation causale. Dans certaines situations et sous certains critères, des études observationnelles peuvent avoir valeur de preuve d'efficacité. Les études cliniques randomisées comparatives en pré-et post-AMM (autorisation de mise sur le marché) permettent d'identifier les effets indésirables plus rares et de les comparer au traitement de référence. Avant l'AMM, les données de sécurité regroupées des différents essais comparatifs peuvent permettre d'estimer des événements indésirables relativement fréquents et les sujets à risque. Cependant, l'étude observationnelle est plus adaptée pour évaluer la sécurité d'emploi dans les conditions réelles d'utilisation. Par définition, un médicament a un impact sur la santé des populations s'il permet d'améliorer directement ou indirectement son état de santé. Un médicament aura un intérêt majeur en termes de santé publique s'il réduit la mortalité ou la morbidité liée à cette maladie ou s'il améliore la qualité de vie des patients qui en sont atteints. Avant la commercialisation d'un produit, la modélisation est l'approche de choix pour quantifier l'impact attendu. En post-AMM, les essais pragmatiques et les études observationnelles sont les méthodes de référence pour définir la population rejointe, l'efficacité et la tolérance en situation réelle et l'intérêt en santé publique d'un médicament. En conclusion, l'essai clinique randomisé reste la référence pour l'évaluation de l'efficacité, l'étude observationnelle ayant une valeur confirmatoire. L'étude observationnelle est plus adaptée pour évaluer la sécurité d'emploi dans les conditions réelles d'utilisation, l'essai clinique ayant des indications limitées. Pour l'intérêt de santé publique, la modélisation est l'approche de choix en pré-AMM. En post-AMM, les essais pragmatiques et les études observationnelles sont les références.

Observational Studies on Evaluating the Safety and Adverse Effects of Traditional Chinese Medicine

“…The evidence we obtain from such studies, however, can provide highly useful data on the safety profile of daily TCM practice, which will also serve as prior information when designing randomized control trials. In general, it is ethically and financially more feasible to carry out observational studies to generate data and/or information on the adverse effects of existing TCM therapies that to tackle a risk/benefit evaluation [46–48]. Moreover, the more information we obtain about the safety and adverse events of TCM therapies and alternative/complementary medicines, the greater is the likelihood that physicians trained in conventional medicine will be encouraged to use such medicines rationally.…”