O transplante de medula óssea evoluiu bastante nos últimos 50 anos. Observações laboratoriais e estudos experimentais definiram os elementos essenciais da biologia dos transplantes. As primeiras tentativas para replicar esses estudos em pacientes tiveram pouco sucesso. A definição de complexidade do sistema HLA humano tornou possível selecionar, como doadores, irmãos compativeis e, mais recentemente, doadores não relacionados. Transplantes de celulas tronco hematopoéticas da medula óssea, sangue periférico ou cordão umbilical são, agora, o tratamento de escolha para várias doenças hematológicas e genéticas. Transplantes usando regimes de condicionamento menos tóxicos para induzir quimerismo misto tornaram possível sua aplicação em doenças auto-imunes. Investigações clínicas e laboratoriais dirigidas à indução de tolerância imunologica e eliminação de células malignas abrem caminho para aplicações mais amplas do transplante de células tronco hematopoéticas na próxima década.