Rational Use of Medicine in Children—The Conflict of Interests Story. A Review

Abstract

Background United States (US) and European Union (EU) legislation attempts to counterbalance the presumed discrimination in pediatric drug treatment and development. Methods We analyzed the history of drug development, US/EU pediatric laws, and pediatric studies required by US/EU regulatory authorities and reviewed relevant literature. Results The US and EU definitions of a child are defined administratively (rather than physiologically) as being aged <17 years and <18 years, respectively. However, children mature physiologically well before their seventeenth or eighteenth birthdays. The semantic blur for these differing definitions may indicate certain conflicts of interest. Conclusions Pediatric healthcare today is better than ever. Regulatory-related requirements for “pediatric” studies focus on labeling. Most of these studies lack medical usefulness and may even harm “pediatric” patients through administration of placebo and/or substandard treatment, despite the resultant publications, networking, patent extensions, and strengthened regulatory standing. Clinicians, parents, and ethics committees should be aware of these issues. New rules are needed to determine new pharmaceutical dose estimates in prepubescent patients, and when/how to clinically confirm them. Internet-based structures to divulge this information should be established between drug developers, clinicians, and regulatory authorities. A prerequisite for the rational use of pharmaceuticals in children would be to correct the flawed concept that children are discriminated against in drug treatment and development, and to abandon separate “pediatric” drug approval processes.

Warum erhalten junge Menschen später Zugang zu wirksamen Medikamenten?

“…Die Einschlusskriterien waren administrativ und willkürlich. Alle "Kinder" waren massiv übergewichtig [16]. Ohne Übergewicht entwickeln junge Menschen keinen T2DM.…”

“…Diese Patienten hatten damals keine Überlebenschance. Die Studien zielten auf Zulassung einzelner Chemotherapeutika, deren Wirksamkeit in "Cocktails" längst bewiesen war [8,12,16].…”

“…Die FDA darf keine Studien bei seltenen Krankheiten anordnen, aber belohnt freiwillige Studien. Die EU verlangt für jedes neue Medikament zusätzlich "Kinder"-Wirksamkeitsstudien, bei 1-17-oder 2-17-Jäh-Kommentar rigen, von denen viele körperlich bereits erwachsen sind, oder in mehreren Altersgruppen [8,12,[15][16][21][22][23]. Die EU verlangt PIPs früh, wenn noch unklar ist, ob daraus jemals ein Medikament wird.…”

“…Aber heutige moderne Medikamente sind keine Chemotherapeutika. Viele solche Studien sind publiziert, alle negativ [12,16,[23][24][25][26]. Firmen mussten sie bezahlen.…”

“…Man kann heute die Dosis im voraus berechnen. Wenn ein neues Medikament therapeutisch gegeben wird, sind "opportunistische" Studien besser, um Dosen in wenigen Zentren durch zusätzliche Blutproben zu prüfen und zu korrigieren [8,12,16,23]. Natürlich muss man die Eltern um Erlaubnis bitten.…”