Recent Advances of Stem Cell Therapy for Retinitis Pigmentosa

Abstract

Retinitis pigmentosa (RP) is a group of inherited retinal disorders characterized by progressive loss of photoreceptors and eventually leads to retina degeneration and atrophy. Until now, the exact pathogenesis and etiology of this disease has not been clear, and many approaches for RP therapies have been carried out in animals and in clinical trials. In recent years, stem cell transplantation-based attempts made some progress, especially the transplantation of bone marrow-derived mesenchymal stem cells (BMSCs). This review will provide an overview of stem cell-based treatment of RP and its main problems, to provide evidence for the safety and feasibility for further clinical treatment.

Postępowanie w zwyrodnieniu barwnikowym siatkówki – przegląd piśmiennictwa

“…Nadzieję wiąże się także z terapią genową [21,22,23] i transplantacją komórek macierzystych [21,23,24,25,26].…”

“…W ostatnich latach nadzieja na skuteczne leczenie RP wiązana jest z komórkami macierzystymi, a zwłaszcza z mezenchymalnymi komórkami macierzystymi szpiku kostnego (bone marrow-derived mesenchymal stem cells) -samoodnawiają-cymi się i mającymi zdolność różnicowania się w wiele linii komórkowych, w tym także w siatkówkowe komórki podobne do fotoreceptrów [24,39], a także z indukowanymi pluripotencjalnymi komórkami macierzystymi (induced pluripotent stem cells) -sztucznie uzyskanymi od pacjentów z RP, mogą-cymi różnicować się w komórki fotoreceptorów [39,40,41]. Mechanizm działania terapii komórkami macierzystymi w przypadku dziedzicznych chorób siatkówki opiera się na: 1) zastąpieniu zdegenerowanych komórek siatkówki przez prawidłowe komórki szpiku; 2) zapewnieniu przeżycia fotoreceptorów siatkówki poprzez czynniki troficzne wydzielane przez komórki macierzyste; 3) ochronie czopków i naczyń siatkówki poprzez zwiększenie aktywności antyapoptotycznych genów przez komórki macierzyste; 4) promowaniu nowych połączeń synaptycznych [24].…”

“…Mechanizm działania terapii komórkami macierzystymi w przypadku dziedzicznych chorób siatkówki opiera się na: 1) zastąpieniu zdegenerowanych komórek siatkówki przez prawidłowe komórki szpiku; 2) zapewnieniu przeżycia fotoreceptorów siatkówki poprzez czynniki troficzne wydzielane przez komórki macierzyste; 3) ochronie czopków i naczyń siatkówki poprzez zwiększenie aktywności antyapoptotycznych genów przez komórki macierzyste; 4) promowaniu nowych połączeń synaptycznych [24]. W przeciwieństwie do terapii genowej, w której dochodzi do naprawy zmutowanych genów w żyjących komórkach, terapia komórkami macierzystymi może zastąpić obumarłe komórki.…”

Stem cell therapies in the treatment of diabetic retinopathy and keratopathy

“…28 This could be due to stimulation of resident neural progenitors to regenerate neuroretinal tissue, 27 paracrine supply of neuroprotectants [29][30][31] or their possible differentiation into photoreceptors and retinal pigment epithelium in these disease models. [32][33][34][35] MSCs have a potential as candidates for the treatment of diabetes, although mechanisms of their action in alleviating organ damage (immunomodulatory, neuroprotective, or regenerative) remain disputable. MSCs have immunomodulatory effect as they inhibit differentiation of monocytes into dendritic cells in vivo.…”

“…37,38 However, some data also suggest their ability to turn into other cell types, such as glial and neural cells, [46][47][48][49] or pancreatic [50][51][52] and hepatocyte-like cells. 53,54 Despite considerable debate regarding the ability of MSCderived cells to express markers' characteristic for fully differentiated ecto-and endodermal lineages, there is growing evidence supporting MSCs potential for generating cell types of multiple lineages suitable for cell therapy in various degenerative and metabolic conditions, including diabetes (reviewed in literatures 32,55,56 ). This issue needs further investigation in connection with the retinal changes in degenerative diseases including DR.…”