Retrovirale Vektoren – Effiziente Gentaxis für unterschiedliche Gentherapien

Abstract

ZusammenfassungDie genetische Information, die als Bauplan für das menschliche Leben dient, ist in der chromosomalen DNA eines jeden Zellkerns und in der DNA unserer zellulären Kraftwerke, den Mitochondrien, gespeichert. Im menschlichen Körper ist die Expression der Gene gut reguliert und ihr orchestriertes Zusammenspiel erlaubt die Spezialisierung unserer Zellen und Gewebe. Gemäß dem Grundprinzip der Biologie wird während der Genexpression die genetische Information von der stabilen DNA-Form in eine transiente Informationsstruktur, die RNA, umgeschrieben. Es existiert eine Reihe unterschiedlicher Arten von RNA mit verschiedensten Funktionen in der Zelle. Insbesondere kann die sog. „messenger“ oder Boten-RNA (mRNA) in Proteine übersetzt werden, die den verschiedenen Zelltypen in unserem Körper ihre morphologischen, physiologischen und funktionellen Eigenschaften, den sog. Phänotyp, verleihen (siehe Abb. 3.1). Für die Steuerung der Genexpression sind bestimmte genetische Strukturen und Elemente erforderlich, die als Promotoren und Enhancer-Sequenzen bezeichnet werden. Mithilfe solcher Elemente ist es auch möglich, künstlich zu steuern, wie hoch oder niedrig ein Gen exprimiert wird, und auch ein Gen in bestimmten Zelltypen an- oder auszuschalten. Dieses Wissen über Genstruktur und -expression wird für medizinische Zwecke wie die Gentherapie genutzt.