Ternary nanoparticles composed of cationic solid lipid nanoparticles, protamine, and DNA for gene delivery

He, Sai-Nan; Li, Yunlong; Yan, Jian; Zhang, Wei; Du, Yong‐Zhong; Yu, Haibin; Hu, Fuqiang; Yuan, Hong

doi:10.2147/ijn.s47967

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“…For gene therapy applications, various cationic lipids such as octadecylamine, precirol ATO 5, DOTAP, DOPE, DC-cholesterol, stearylamine, et al, have been used in combination with neutral lipids to generate a solid lipid core that can effectively bind negatively charged plasmid DNA and oligonucleotides [115, 119–121]. In some SLN formulations, the plasmid DNA was condensed with protamine for improved packaging into the solid lipid core [120, 122]. This process has been shown to enhance gene transfection for some cell types by promoting DNA translocation to the nucleus [120, 123].…”

Section: Nps For Retinal Gene Therapymentioning

confidence: 99%

“…In some SLN formulations, the plasmid DNA was condensed with protamine for improved packaging into the solid lipid core [120, 122]. This process has been shown to enhance gene transfection for some cell types by promoting DNA translocation to the nucleus [120, 123]. Other biocompatible molecules such as chitosan and dextran (with protamine) have also been shown to improve transfection for some cell types [114, 124–126].…”

Section: Nps For Retinal Gene Therapymentioning

confidence: 99%

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Nanoparticle-based technologies for retinal gene therapy

Adijanto

Naash

2015

European Journal of Pharmaceutics and Biopharmaceutics

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For patients with hereditary retinal diseases, retinal gene therapy offers significant promise for the prevention of retinal degeneration. While adeno-associated virus (AAV)-based systems remain the most popular gene delivery method due to their high efficiency and successful clinical results, other delivery systems, such as non-viral nanoparticles (NPs) are being developed as additional therapeutic options. NP technologies come in several categories (e.g., polymer, liposomes, peptide compacted DNA), several of which have been tested in mouse models of retinal disease. Here, we discuss the key biochemical features of the different NPs that influence how they are internalized into cells, escape from endosomes, and are delivered into the nucleus. We review the primary mechanism of NP uptake by retinal cells and highlight various NPs that have been successfully used for in vivo gene delivery to the retina and RPE. Finally, we consider the various strategies that can be implemented in the plasmid DNA to generate persistent, high levels of gene expression.

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Section: Nps For Retinal Gene Therapymentioning

confidence: 99%

Section: Nps For Retinal Gene Therapymentioning

confidence: 99%

Nanoparticle-based technologies for retinal gene therapy

Adijanto

Naash

2015

European Journal of Pharmaceutics and Biopharmaceutics

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“…Uma molécula também utilizada em estudos de entrega gênica é a pequena proteína protamina ou sulfato de protamina (Yuan et al, 2013). Essas moléculas possuem massa molecular entre 4000 -4250 kDa (pI entre 12 e 13) e é caracterizada por possuir uma cadeia de aminoácidos rica em arginina, composta por aproximadamente 32 aminoácidos na sequência primária: PRO-ARG-ARG-ARG-…”

Section: Peptídeos E Proteínas Como Vetores De Entrega Gênicaunclassified

Caracterização de nanopartículas pDNA-protamina e pDNA-protamina-lipossoma e avaliação da eficiência de entrega gênica a células de mamífero.

Silva¹

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“…Outra molécula muito utilizada em estudos de entrega gênica é o peptídeo protamina ou sulfato de protamina (Caracciolo et al, 2011;Chen et al, 2011;Yuan et al, 2013). Esta molécula (massa molecular entre 4000 -4250 Da) caracteriza-se por possuir uma cadeia de aminoácidos rica em arginina.…”

Section: R 1 Runclassified

“…Os lipossomas tem mostrado uma melhora na farmacocinética e na distribuição de agentes terapêuticos e, além disso, são eficazes na proteção das moléculas da Em sequência a esse estudo, Balbino e colaboradores (2012) na célula e também o escape de vesículas endossomais . Outra molécula muito utilizada em estudos de entrega gênica é o peptídeo protamina ou sulfato de protamina (Caracciolo et al, 2011;Chen et al, 2011;Yuan et al, 2013). Esta molécula (massa molecular entre 4000 -4250 Da) caracteriza-se por possuir uma cadeia de aminoácidos rica em arginina.…”

unclassified

Desenvolvimento e caracterização de vetores não virais para entrega gênica baseados em proteínas e lipossomas.

Alves¹

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Primeiramente gostaria de agradecer ao meu orientador Adriano pela paciência e dedicação despedido para a minha formação ao logo do mestrado. Neste sentido através de inúmeras discussões científicas pude compartilhar de seus valiosos conhecimentos que reacenderam em mim ainda mais a curiosidade pelas descobertas, sempre visando o bem para a sociedade. Além disso, através da sua simplicidade, respeito e disposição em ouvir e ajudar ao próximo foi capaz de aumentar minha esperança e fé na fraternidade do ser humano.Eu também gostaria de agradecer de maneira especial à Professora Lucimara, pela colaboração científica e pelas inúmeras reuniões que acrescentaram muito à minha pesquisa e a dissertação. Vale ressaltar que, mesmo não existindo no regimento da Pós-graduação da USP a figura de co-orientador para o Mestrado, fica aqui registrado que a Professora Lucimara o foi de fato, desempenhado esse papel de forma impecável.À Professora Iolanda do Instituto de Química da USP (Bloco 10) por permitir o uso do equipamento Zetasizer para a realização das medições dos parâmetros físico-químicos dos complexos, e à Márcia pelo suporte técnico.Ao Professor Sandro da Faculdade de Ciências Farmacêuticas da USP (Bloco 17) pelo uso do Citômetro de Fluxo. Em especial gostaria de agradecer à Renata Albuquerque pelo suporte técnico e pelos inúmeros conselhos dados quando os resultados obtidos não eram agradáveis e nem animadores.A todos os professores do GenBio, Aldo, Andreas, Pedro e Beatriz, pelas inúmeras discussões científicas e por todo o suporte em geral.Aos amigos da Unicamp, Marcelo, Marianna e Tiago pelos ensinamentos compartilhados para a realização deste projeto.Aos amigos do Genbio e agregados: Luis Mercier, Wesley, Bruno Labate, Pedro Henrique, Letícia, Bianca, Giovani, Luiz Castelhano, Fernanda Bacciotti, Maira, Tião, Bruno Oishi, Geise Ferreira, Guilherme, Daniel Campos, Paula, Mari, Lidiane, Valter, Orlinda, Andrea e Mira. O tempo que passamos juntos foi fundamental do ponto de vista científico, mas principalmente pelos momentos de descontração extramente necessários para um ambiente profissional saudável.Aos amigos Joca, Rodrigo, Lucas Caixeta, Bruna Fernandes, Janaína, Eduardo Razza, Lucas Palma, Danilo Bezerra, Marta Lopes e Leonardo Mendes que sempre me apoiaram e ajudaram em todos os momentos. A jornada por mais árdua que seja sempre é mais tranquila quando se tem um ombro amigo para contar.À minha namorada, Priscila pela paciência nos momentos de mau humor, mas principalmente pelo amor e carinho que sempre me amparou nos momentos difíceis e turbulentos.À toda a minha família, em especial meus pais Mauro e Rose por transmitirem para mim todos os valores essenciais (amor, esperança, honestidade, fraternidade e confiança) para poder buscar a felicidade a cada momento. Ao meu irmão, Danilo, pelos conselhos e pelas "brigas" que sempre me motivaram a querer o melhor e a não desistir nunca. A família é à base da vida.À Fapesp, Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado de São Paulo, pelo auxilio financeiro, tanto na forma...

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Ternary nanoparticles composed of cationic solid lipid nanoparticles, protamine, and DNA for gene delivery

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Nanoparticle-based technologies for retinal gene therapy

Nanoparticle-based technologies for retinal gene therapy

Caracterização de nanopartículas pDNA-protamina e pDNA-protamina-lipossoma e avaliação da eficiência de entrega gênica a células de mamífero.

Desenvolvimento e caracterização de vetores não virais para entrega gênica baseados em proteínas e lipossomas.

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