The availability and affordability of orphan drugs for rare diseases in China

Abstract

BackgroundOrphan drugs are intended to treat, prevent or diagnose rare diseases. In recent years, China healthcare policy makers and patients have become increasingly concerned about orphan drug issues. However, very few studies have assessed the availability and affordability of orphan drugs for rare diseases in China. The aim of this study was to provide an overview of the availability and affordability of orphan drugs in China and to make suggestions to improve patient access to orphan drugs.MethodsTwo components of the availability of orphan drugs were examined. Market availability was assessed by the extent to which orphan drugs were marketed in China with a comparison to orphan drugs in international markets, such as the U.S., EU and Japan. We conducted surveys and collected data from 24 tertiary public hospitals in China to measure hospital-level availability of orphan drugs. The affordability of orphan drugs was calculated using hospital dispensary prices and was expressed as days of average daily income required for the cost of a course of treatment. Affordability was also analyzed under the Chinese basic medical insurance system.ResultsOrphan drugs approved in the U.S., EU and Japan had 37.8 %, 24.6 % and 52.4 % market availability in China, respectively. Median availability of 31 orphan drugs surveyed at the 24 tertiary public hospitals was 20.8 % (very low). Within a periodic treatment course, the average treatment cost of 23 orphan drugs is approximately 4, 843. 5 USD, which equates to 505.6 days of per capita net income for an urban resident with a middle income (187.4 days for a high-income urban resident) or 1,582.8 days’s income for a rural resident with a middle income (657.2 days for a high-income rural resident). Except for homoharringtonine, 22 orphan drugs for 14 rare diseases were unaffordable for the most of residents in China. With 5 % out-of-pocket expenses, only three generics could be afforded by middle-income residents, whereas seven drugs for high-income urban residents.ConclusionsThe Chinese government can take more responsibility for improving the availability and affordability of orphan drugs through setting up incentive policies and public platforms for sharing of orphan drug information. Control of the high price of orphan drugs, combined with a joint funding model from both government and private enterprise can efficiently reduce the economic burden of affected patients in China.Electronic supplementary materialThe online version of this article (doi:10.1186/s13023-016-0392-4) contains supplementary material, which is available to authorized users.

Challenges in orphan drug development and regulatory policy in China

“…With a 5% patient co-pay, only three generic orphan drugs were considered affordable by middle-income Chinese patients [6]. Over 100 commercial health insurance companies exist in China for those who are able to afford an additional policy to supplement government insurance [12].…”

“…Though this is a forward facing policy for encouraging domestic innovation, it may still affect the ability of rare disease patients in China to receive treatment. Currently only 37.8, 24.6 and 52.4% of orphan drugs approved in the US, EU and Japan, respectively, are available in the Chinese market [6]. Thus, this new policy by CFDA may hinder access to life-saving medication for patients without the proper expedited review processes defined for orphan drugs.…”

Current Problems in Provision of Orphan Drugs and Ways to Solve Them

“…Хотя на лечение редких забо-леваний в США и странах ЕС приходится не более 4,9% государственных расходов на медикаменты, высокая стоимость этих препаратов как фактор, серьезно сни-жающий доступность медицинской помощи, представ-ляет собой острую проблему как для регуляторов цено-образования, так и для пациентов [34,35]. Например, из 23 орфанных лекарственных средств, используемых в Китае, лишь один обладал стоимостью, не превыша-ющей суточный доход городского жителя, то есть был доступен с экономической точки зрения [36]. Несмотря на очень ограниченный спрос и сложность разработки, орфанные препараты эквивалентны по своей годо-вой экономической стоимости неорфанным (637 млн и 638 млн долл.…”

Cardiovascular medicine prices as an indicator of access to medicines and their rational use

“…Быстрорастущие расходы на здравоохранение и высокие цены на лекарства вызывают беспокойство во всем мире, особенно, в странах, где пациентам приходится платить полную стоимость лекарств. Активно изучается вопрос доступности лекарств [1][2][3][4][5], так исследование по оценке доступности лекарств, проведенное в странах с низким и средним уровнем дохода выявило, что 1/3 населения всего мира не имеют доступа к основным лекарствам, цены на оригинальные препараты превышают на 152-300% цены на их дженерические аналоги, а розничная наценка на лекарства в частных аптеках достигает 552% [1,4]. Высокие цены и отсутствие регулярного доступа к лекарственным средствам остается одной из основных проблем глобального здравоохранения, что препятствет рациональной фармакотерапии [6].…”

“…Для изучения изменений и качественного сравнения данных по ценам за разные периоды в различных странах Всемирная организация здравоохранения (ВОЗ) и Международная неправительственная организация «Программа действий за здоровье и здравоохранение» (Health Action International, HAI) разработали совместный проект WHO/HAI (World Health Organisation -Health Action International, ВОЗ/HAI) по изучению цен и ценообразования на основные лекарства ВОЗ [8]. С использованием методологии ВОЗ/HAI по всему миру специалисты проводят исследования, которые показывают различие цен и доступности лекарств в зависимости от сектора здравоохранения и фармакотерапевтической группы лекарств, что способствует прояснению ситуации с ценами и разработке рекомендаций для проведения вмешательств по повышению доступности лекарств [1][2][3][4][5]. Так, недавно было проведено исследование в 18 странах пяти континентов (в России оно не проводилось), которое показало физическую и ценовую недоступность кардиоваскулярных лекарств в большинстве изученных стран [9].…”