Trial of Beremagene Geperpavec (B-VEC) for Dystrophic Epidermolysis Bullosa

Guide, Shireen V.; González, Mercedes E.; Bağcı, Işın Sinem; Agostini, Brittani; Chen, Hubert; Feeney, Gloria; Steimer, Molly; Kapadia, Binoy; Sridhar, Kunju; Sanchez, Lori Quesada; Gonzalez, Franshesca; Ligten, Matthew Van; Parry, Trevor J.; Chitra, Surya; Kammerman, Lisa A.; Krishnan, Suma; Marinkovich, M. Peter

doi:10.1056/nejmoa2206663

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“…Another recent publication reporting the phase 3 trial evaluating the redosable topical gene therapy beremagene geperpavec, in patients with DEB reported complete wound healing occurred in 67% of the wounds exposed to beremagene geperpavec as compared with 22% of those exposed to placebo ( P = .002). 18 …”

Section: Discussionmentioning

confidence: 99%

Mapping the burden of severe forms of epidermolysis bullosa – Implications for patient management

Mellerio¹,

Kiritsi²,

Marinkovich³

et al. 2023

JAAD International

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Section: Discussionmentioning

confidence: 99%

Mapping the burden of severe forms of epidermolysis bullosa – Implications for patient management

Mellerio¹,

Kiritsi²,

Marinkovich³

et al. 2023

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“…31 In a clinical phase III trial with beremagene geperpavec (B-VEC) based on this technique, complete healing of more than two thirds of all treated wounds was achieved, whereas only approximately one fifth of the wounds healed after treatment with placebo. 32 Hereditary keratinization diseases are clinically and genetically heterogeneous. 33 In recent years, a paradigm shift has been observed with respect to treatment concepts.…”

Section: New Therapeutic Approaches In Blistering Genodermatoses and ...mentioning

confidence: 99%

“…Recently, reconstitution of functional collagen VII, the major structural protein of anchoring fibrils of the skin, was achieved by topical in vivo COL7A1 gene therapy based on herpes simplex virus type 1 (HSV‐1) 31 . In a clinical phase III trial with beremagene geperpavec (B‐VEC) based on this technique, complete healing of more than two thirds of all treated wounds was achieved, whereas only approximately one fifth of the wounds healed after treatment with placebo 32 …”

Section: New Therapeutic Approaches In Blistering Genodermatoses and ...mentioning

confidence: 99%

Selected genodermatoses – Status quo and future prospects

Frank

Has

Betz

2023

J Deutsche Derma Gesell

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Genodermatoses are monogenetic disorders, which may manifest with symptoms either exclusively on the skin or also involve other organs in the context of an associated syndrome. Over the past 30 years, numerous hereditary hair, tumor, blistering, and keratinization diseases have been characterized both clinically and genetically. This has resulted in the continuous development of disease-specific classifications as well as diagnostic algorithms and examination techniques, and has also led to new pathogenesis-based therapeutic approaches. While the deciphering of the underlying genetic defects of these diseases is already well advanced, there is still much room for the development of new translationally motivated treatment strategies. K E Y W O R D SBasal cell carcinoma, epidermolysis bullosa, genodermatoses, hair disorders, keratinization disorders GENE DEFECTS IN HEREDITARY HAIR DISORDERSAt first glance, subtle changes on the scalp seem to be harmless and are therefore often underestimated. They

show abstract

“…31 In einer klinischen Phase-III-Studie mit dem auf dieser Technologie basierenden Beremagene Geperpavec (B-VEC) kam es zur vollständigen Heilung von mehr als zwei Dritteln aller behandelten Wunden, wohingegen unter eine Placebobehandlung nur etwa ein Fünftel der Wunden abheilten. 32 Hereditäre Keratinisierungserkrankungen sind klinisch und genetisch heterogen. 33 Hinsichtlich der Behandlungskonzepte ist in den letzten Jahren ein Paradigmenwechsel zu beobachten.…”

Section: Neue Therapieansätze Bei Blasenbildenden Genodermatosen Und ...unclassified

“…Unlängst gelang durch eine Herpes‐simplex‐Virus‐Typ‐1 (HSV‐1)‐basierte topische In‐vivo‐ COL7A1 ‐Gentherapie eine Rekonstitution von funktionalem Kollagen VII, dem wesentlichen Strukturprotein der Verankerungsfibrillen der Haut 31 . In einer klinischen Phase‐III‐Studie mit dem auf dieser Technologie basierenden Beremagene Geperpavec (B‐VEC) kam es zur vollständigen Heilung von mehr als zwei Dritteln aller behandelten Wunden, wohingegen unter eine Placebobehandlung nur etwa ein Fünftel der Wunden abheilten 32 …”

Section: Neue Therapieansätze Bei Blasenbildenden Genodermatosen Und ...unclassified

Ausgewählte Genodermatosen – Stand der Dinge und Zukunftsaussichten

Frank

Has

Betz

2023

J Deutsche Derma Gesell

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ZusammenfassungGenodermatosen sind monogen vererbte Erkrankungen, die sich entweder ausschließlich mit Symptomen an der Haut manifestieren oder im Rahmen eines assoziierten Syndroms auch andere Organe betreffen können. In den zurückliegenden 30 Jahren wurden zahlreiche hereditäre Haar‐, Tumor‐, blasenbildende und Keratinisierungskrankheiten klinisch und genetisch charakterisiert. Dies hat zur kontinuierlichen Weiterentwicklung krankheitsspezifischer Klassifikationen sowie diagnostischer Algorithmen und Untersuchungstechniken geführt, aber auch zu neuen Pathogenese‐basierten Therapiekonzepten. Während die Entschlüsselung der diesen Krankheiten zugrundeliegenden Gendefekte bereits weit fortgeschritten ist, gibt es noch viel Raum für die Entwicklung neuer translationaler Behandlungsstrategien.

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Trial of Beremagene Geperpavec (B-VEC) for Dystrophic Epidermolysis Bullosa

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Mapping the burden of severe forms of epidermolysis bullosa – Implications for patient management

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