Unmet Medical Need as a Driver for Pharmaceutical Sciences – A Survey Among Scientists

Kusynová, Zuzana; Pauletti, Giovanni M.; Ham, Hendrika A. van den; Leufkens, Hubert G. M.; Mantel‐Teeuwisse, Aukje K.

doi:10.1016/j.xphs.2021.10.002

Cited by 8 publications

(18 citation statements)

References 28 publications

Supporting

Mentioning

Contrasting

Unclassified

Order By: Relevance

“…Da der ungedeckte medizinische Bedarf oder besser vielleicht „unerfüllte medizinische Bedarf“ im Deutschen kein stehender Begriff ist, wird auch im Weiteren der Begriff unmet medical need (UMN) verwendet. Es gibt bislang keine umfassende und international anerkannte Definition 1 15 . In der EU-Verordnung 507/2006/EEC über die bedingte Zulassung von Humanarzneimitteln ( conditional marketing authorization ) findet sich die folgende Definition: „ Unmet medical needs means a condition for which there exists no satisfactory method of diagnosis, prevention or treatment in the Union or, even if such a method exists, in relation to which the medicinal product concerned will be of major therapeutic advantage to those affected “.…”

Section: Definition: Was Ist Ein Unmet Medical Need?unclassified

“…Forderung postuliert 1 . Mit der zunehmenden Relevanz des UMN-Konzepts für die Innovations- und Gesundheitspolitik 15 stieg das Interesse, UMNs zu parametrisieren, um sie hiernach bei Bedarf priorisieren zu können 1 2 3 .…”

Section: Wege Zu Einer Parametrisierung: Wie Lässt Sich Der U...unclassified

“…Dies gilt mit Blick auf die Anwendung des UMN-Konzepts für die Versorgungsplanung, aber auch im Hinblick auf die Forschungs- und Innovationspolitik, die sich auf nationaler Ebene ebenfalls dem UMN-Konzept als Steuerinstrument zuwendet. Denn UMNs werden zunehmend als maßgeblicher Forschungs- und Innovationstreiber gesehen 15 .…”

Section: Introductionunclassified

See 2 more Smart Citations

Unmet medical need in der Hals-Nasen-Ohren-Heilkunde: Die HNO-Ärztinnen und HNO-Ärzte sind gefordert

Guntinas‐Lichius

Deitmer²,

Löhler

et al. 2022

Laryngorhinootologie

View full text Add to dashboard Cite

Zusammenfassung Hintergrund HNO-Ärztinnen und HNO-Ärzte sind prädestiniert dafür, den medizinischen Bedarf in der HNO-Heilkunde unter dem Dach der Deutschen Gesellschaft für Hals-Nasen-Ohren-Heilkunde, Kopf- und Hals-Chirurgie (DGHNO-KHC) wissenschaftlich zu analysieren und zu priorisieren. Diese Bedarfsanalyse ist wichtig, um gezielt Erforschung und Entwicklung medizinischer Innovationen zur besseren Versorgung von HNO-Patientinnen und HNO-Patienten auf diesen Bedarf auszurichten und entsprechende Programme zur Forschungs- und Innovationsförderung frühzeitig anzustoßen. Methoden Hiermit soll die Empfehlung ausgesprochen werden, dass die DGHNO-KHC und deren Arbeitsgemeinschaften und Arbeitsgruppen in ihren Spezialdisziplinen sich des Themas annehmen. Das Ziel ist ein umfassendes Medical Need Assessment für die HNO-Heilkunde. Die Kriterien zur Parametrisierung des medizinischen Bedarfs werden dem Konzept des unmet medical need (UMN) entnommen. Zur Priorisierung von UMN wird die Methode der multikriteriellen Entscheidungsanalyse (Multi-criteria decision analysis; MCDA) herangezogen. Empfehlung Die Arbeitsgemeinschaften und Arbeitsgruppen der DGHNO-KHC machen sich mit dem Konzept des UMN vertraut. Anschließend werden Vorschläge zu HNO-Erkrankungen mit UMN in Diagnostik und Therapie unter Beachtung der medizinischen Evidenz gesammelt. Die Vorschläge werden nach MCDA standardisiert bewertet und ein Ranking aufgestellt. Die Ergebnisse werden veröffentlicht und genutzt, um Institutionen der Forschungs- und Innovationsförderung auf den UMN in der HNO-Heilkunde aufmerksam zu machen. Diskussion Die Arbeit wird zur Weiterentwicklung des UMN-Konzepts beitragen und auch eine Grundlage schaffen können, um das Instrument des Medical Need Assessment in Deutschland zu etablieren. Die DGHNO-KHC wird über diese Arbeit als wichtiger wissenschaftlicher Motor für die Entwicklung bedarfsgetriebener medizinischer Innovationen in Deutschland wahrgenommen.

show abstract

Section: Definition: Was Ist Ein Unmet Medical Need?unclassified

Section: Wege Zu Einer Parametrisierung: Wie Lässt Sich Der U...unclassified

See 1 more Smart Citation

Unmet medical need in der Hals-Nasen-Ohren-Heilkunde: Die HNO-Ärztinnen und HNO-Ärzte sind gefordert

Guntinas‐Lichius

Deitmer²,

Löhler

et al. 2022

Laryngorhinootologie

View full text Add to dashboard Cite

show abstract

“…The United States (US) Food and Drug Administration (FDA), defines an unmet medical need as a condition which is serious, for which treatment is not addressed adequately by available therapies, and which implies an immediate need for a defined population or a longer-term need for society ( US Department of Health and Human ServicesF.a.D.A., 2014 ). Unmet medical needs exist across a wide range of disease categories including several rare diseases or orphan indications (e.g., cystic fibrosis, amyotrophic lateral sclerosis, and Tourette's syndrome), neglected tropical diseases (NTDs, e.g., Chagas disease, dengue, and leprosy) as well as non-orphan and non-neglected disease categories (e.g., Alzheimer's disease, Parkinson's diseases and major depressive disorder) ( Kusynová et al, 2022 ; Putzeist et al, 2013 ; Scavone et al, 2019 ; Schmid and Smith, 2007 ; Weng et al, 2018 ; World Health Organization, 2022c ). Reasons for unmet needs vary, but commonly unmet needs arise from inadequate investment due to an anticipated lack of financial return ( Schmid and Smith, 2007 ; Weng et al, 2018 ) or from a scientific bottleneck ( Kusynová et al, 2022 ).…”

Section: Introductionmentioning

confidence: 99%

A pan-serotype antiviral to prevent and treat dengue: A journey from discovery to clinical development driven by public-private partnerships

et al. 2023

View full text Add to dashboard Cite

“…If such precise criteria are to be generated, would they risk being counterproductive by excluding innovation that might, over the course of time, prove to be capable of meeting still greater—but as of yet unrecognised—unmet needs? [ 21 , 22 , 23 , 24 , 25 ].…”

Section: Introductionmentioning

confidence: 99%

Meeting the Need for a Discussion of Unmet Medical Need

et al. 2022

View full text Add to dashboard Cite

As Europe and the world continue to battle against COVID, the customary complacency of society over future threats is clearly on display. Just 30 months ago, such a massive disruption to global lives, livelihoods and quality of life seemed unimaginable. Some remedial European Union action is now emerging, and more is proposed, including in relation to tackling “unmet medical need” (UMN). This initiative—directing attention to the future of treating disease and contemplating incentives to stimulate research and development—is welcome in principle. But the current approach being considered by EU officials merits further discussion, because it may prove counter-productive, impeding rather than promoting innovation. This paper aims to feed into these ongoing policy discussions, and rather than presenting research in the classical sense, it discusses the key elements from a multistakeholder perspective. Its central concern is over the risk that the envisaged support will fail to generate valuable new treatments if the legislation is phrased in a rigidly linear manner that does not reflect the serpentine realities of the innovation process, or if the definition placed on unmet medical need is too restrictive. It cautions that such an approach presumes that “unmet need” can be precisely and comprehensively defined in advance on the basis of the past. It cautions that such an approach can reinforce the comfortable delusion that the future is totally predictable—the delusion that left the world as easy prey to COVID. Instead, the paper urges reflection on how the legislation that will shortly enter the pipeline can be phrased so as to allow for the flourishing of a culture capable of rapid adaptation to the unexpected.

show abstract

Unmet Medical Need as a Driver for Pharmaceutical Sciences – A Survey Among Scientists

Cited by 8 publications

References 28 publications

Unmet medical need in der Hals-Nasen-Ohren-Heilkunde: Die HNO-Ärztinnen und HNO-Ärzte sind gefordert

Unmet medical need in der Hals-Nasen-Ohren-Heilkunde: Die HNO-Ärztinnen und HNO-Ärzte sind gefordert

A pan-serotype antiviral to prevent and treat dengue: A journey from discovery to clinical development driven by public-private partnerships

Meeting the Need for a Discussion of Unmet Medical Need

Contact Info

Product

Resources

About