Use of Hydroxyurea in Children Ages 2 to 5 Years With Sickle Cell Disease

Abstract

The efficacy and side effects of hydroxyurea in young children with sickle cell disease are unknown. The authors followed-up eight young children (mean age 3.7 years) during therapy with hydroxyurea for an average of 137 weeks. Total and fetal hemoglobin levels rose with hydroxyurea therapy. Hospital admission rates and total hospital days decreased during hydroxyurea therapy. No unexpected toxicity occurred, and growth and development were unaffected. This pilot study suggests that hydroxyurea is safe and effective in young children with sickle cell disease.

Hidroxiuréia em pacientes com síndromes falciformes acompanhados no Hospital Hemope, Recife, Brasil

“…2,[7][8][9][10] Baseado nisso foi elaborado um protocolo de uso de HU para os pacientes portadores de SF do Hospital Hemope, obedecendo aos critérios já comentados na metodologia.…”

“…Hoppe et al, 2 ao utilizarem HU em crianças entre 2 e 5 anos de idade, também observaram elevação de Hb F (em faixa etária onde deveria estar em redução), assim como também observou redução no número de internações e necessidade transfusional. As crianças estudadas no Hemope apresentaram boa resposta clínica com redução do número de internações, episódios dolorosos e necessidade transfusional, embora não tenha havido significância estatística.…”

“…2 Vários estudos em adultos vêm demonstrando a eficácia do uso da hidroxiuréia (HU), cujo efeito principal é a elevação dos níveis de hemoglobina fetal (HbF) em pacientes portadores de SF com pouco ou nenhum efeito colateral. 3,4,5,6 A HU é um agente quimioterápico bastante conhecido e utilizado para tratamento de síndromes mieloproliferativas como leucemia mielóide crônica e policitemia vera.…”

“…7 Ao longo dos anos, estudos em crianças têm demonstrado igual eficácia de HU sem grandes efeitos colaterais. 2,7,8,9,10 Assim, o presente estudo teve como objetivos, a partir de uma série de casos, investigar a eficácia e a tolerabilidade ao uso de HU por pacientes portadores de SF nas faixas etárias pediátrica e adultos jovens, bem como avaliar variações de parâmetros hematológicos em ambos os grupos etários e dos valores da Hb F, no grupo pediátrico.…”

Hydroxyurea treatment for sickle cell disease: impact on haematopoietic stem cell transplantation's outcome

“…Up to now, only a limited number of series of HSCT in SCD patients have been published, [6][7][8] and new transplantation approaches are currently being developed such as non-myeloablative conditioning [9][10][11][12] or cord blood transplantation. 13 Although hydroxyurea (HU) treatment for SCD children and young adults gives overall encouraging results [14][15][16][17][18][19][20][21][22][23] and reduces mortality in adults with frequent painful episodes, 24 we have pursued our HSCT programme for selected patients with a suitable family donor. We review here the outcome of 24 consecutive HSCT for SCD carried out in our unit (the Haemato-Oncology Unit of the Hoˆpital Universitaire des Enfants, Brussels) since 1988.…”