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Zusammenfassung Zielsetzung Die ökonomischen Unterschiede von Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP) gegenüber chronischen Therapien sollen charakterisiert und am Beispiel der seltenen neuropädiatrischen Erkrankung AADC-Mangel veranschaulicht werden. Methodik Basierend auf einer orientierenden Literaturrecherche im Zeitraum von Mai 2020 bis Juni 2021 wurden relevante Literatur und Aussagen in Medline, Google, Schlüsselkongressen wie ISPOR und grauer Literatur einschließlich Newslettern bzgl. Marktzugang und ATMP identifiziert. In einem narrativen Review wurden die wichtigsten Unterschiede von ATMP für seltene Erkrankungen jeweils aus Gesundheitssystem-Perspektive und Herstellersicht analysiert. Das Beispiel der somatischen Gentherapie bei AADC-Mangel mit eladocagene exuparvovec als einmalig applizierte Therapie wurde anhand klinischer Daten charakterisiert. Ergebnisse Aus Gesundheitssystem-Perspektive ließen sich 9 wesentliche Unterscheidungsmerkmale für ATMP bei seltenen Krankheiten gegenüber chronischen Therapien identifizieren, aus Herstellersicht wurden ebenfalls 9 spezifisch relevante Aspekte für den Erfolg von ATMP definiert. Diese wurden jeweils beleuchtet und nach den folgenden 6 Kategorien systematisch geordnet: Evidenzniveau, Epidemiologie, Marktzugang, Nutzen und entsprechende -Bewertung, Preisbildung und Sonstige. Anhand des Beispiels der somatischen Gentherapie mit eladocagene exuparvovec bei AADC-Mangel, die durch eine einmalige Gabe bei dieser seltenen Erkrankung gekennzeichnet ist und sich damit deutlich von einer chronischen Therapie abgrenzt, wurden die Unterscheidungs- und Erfolgsfaktoren für ATMP konkretisiert. Die vorliegenden 5-Jahres-Daten für diese Gentherapie zeigen z. B. entsprechend der Definition des IQWiG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen) einen dramatischen Effekt bzgl. des motorischen Endpunkts „Kopfkontrolle“ und damit eine hohe Evidenzgüte, dies über eine für die Spezifika bei ATMP besonders beachtlich lange Zeitreihe. Die Werte der einschlägigen, validierten motorischen Summenskala (PDMS-2) verbesserten sich bei den meisten Patienten über die Zeit. Insbesondere für Gentherapien liegt mit Daten über mehr als 5 Jahre hinweg ein besonders beachtenswerter, weil langer Zeitraum vor. Schlussfolgerung Spezifische Charakteristika einer einmaligen ATMP-Therapie gegenüber chronisch-medikamentösen Therapien bei seltenen Erkrankungen wurden aus System- wie Herstellersicht analysiert und der therapeutische Wertbeitrag einer Gentherapie am Beispiel der Behandlung des neuropädiatrischen Erkrankungsbildes AADC-Mangel illustriert. Klinisches Ansprechen, insbesondere langfristige Wirksamkeit und Sicherheit, waren dabei sowohl aus der Perspektive des Gesundheitssystems als auch für den Hersteller ein bestimmender Wert-Faktor. Zusätzlich war auch die Krankheitsschwere für Patienten und Pflegende bzw. Angehörige sehr bedeutsam, wie das Beispiel der neuropädiatrischen Erkrankung AADC-Mangel belegt.