Background Treatment with eculizumab in Shiga toxin–associated haemolytic and uraemic syndrome (STEC-HUS) remains controversial despite its increasing utilization. The aim of our study was to evaluate the outcomes of children treated with eculizumab for STEC-HUS in a single-centre matched cohort study. Methods Data were retrospectively collected from medical records of children diagnosed with STEC-HUS. The outcomes of patients treated with eculizumab for STEC-HUS were compared with those of a control group of untreated patients matched for age, sex and severity of acute kidney injury with a 1:2 matching scheme. Results Eighteen children (median age 40.6 months) with STEC-HUS treated with eculizumab were compared with 36 matched control patients (median age 36.4 months) who did not receive eculizumab. All patients survived in the two groups. Within 1 month of HUS onset, the evolution of haematological and renal parameters did not differ between the two groups. At 12 months of follow-up, renal outcome was not significantly different between the two groups. At the last follow-up, the prevalence of decreased glomerular filtration rate in the eculizumab group (27%) was not statistically different from that in controls (38%), as was the prevalence of proteinuria and high blood pressure. Children who received eculizumab more often had extrarenal sequelae during follow-up. Eculizumab treatment appeared to be safe in children with STEC-HUS. Conclusion The benefit of eculizumab on renal and extrarenal outcomes in STEC-HUS could not be established based on our findings. However, efficacy and safety are not best assessed by the observational design and small sample size of our study. Randomized controlled trials are thus required to determine the efficacy of eculizumab in this indication.

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Nous remercions la rédaction d'EMC-Pédiatrie pour son aimable autorisation de reproduction. RésuméLa néphrocalcinose est définie par des dépôts de phosphate de calcium ou d'oxalate de calcium dans le parenchyme rénal, en particulier dans les cellules épithéliales des tubules rénaux et dans le tissu interstitiel. Il faut la différencier des néphrolithiases où les dépôts calciques se situent dans les cavités excrétrices rénales. La néphrocalcinose chez l'enfant n'est pas si rare, avec une augmentation de son incidence chez les enfants nés prématurément. Souvent de découverte fortuite, ses étiologies sont multiples et peuvent être classées en fonction du type radiologique de néphrocalcinose : médullaire, corticale ou mixte (diffuse). Les causes principales retrouvées chez l'enfant concernent la néphrocalcinose médullaire et comportent les tubulopathies héréditaires, en particulier l'acidose tubulaire distale et la maladie de Dent, les anomalies métaboliques telles que l'hypercalciurie idiopathique et les hyperoxaluries, et les formes iatrogènes secondaires, notamment aux surdosages en vitamine D. Chez le nouveau-né, il s'agit principalement de l'hypercalciurie du prématuré dont l'origine, multifactorielle, est en grande partie iatrogène. L'hyperoxalurie primitive, qui entraîne une néphrocalcinose diffuse d'apparition précoce et conduit à une insuffisance rénale chronique, ne doit pas être méconnue et systématiquement être recherchée. Afin de pouvoir établir un diagnostic spécifique, il est essentiel de prendre en compte l'anamnèse familiale, le contexte clinique ainsi que les données biologiques complètes. Instituer précocement un traitement étiologique adapté permettrait de prévenir ou de retarder l'évolution vers une insuffisance rénale chronique.

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