ÖzGen tedavisi, kanser ve genetik bozukluklar olmak üzere birçok ciddi hastalığın tedavisi için umut verici bir teknik olmuştur. Bunun nedenine gelecek olursak semptomları iyileştirmek yerine hastalıkların sebeplerini tedavi etmek için bir çözüm olmuş olmasıdır. Gen terapisi ilk olarak 1990 senesinde başarıya ulaşmış olup ADA hastalığı görülen bir çocuğun tedavisi için kullanılmıştır. Gen terapisi son on yılda genetik hastalıkları tedavi etmede çığır açan bir yöntem haline gelmiştir. Günümüzde popülaritesini arttırmış olan yöntemlerden biri de CRISPR yani kümelenmiş düzenli aralıklı kısa palindromik tekrarlar olarak isimlendirilir. Aynı zamanda Cas9 nükleazlarını kullanan bir genom düzenleme teknolojisidir. Hedeflenen bölgelerde DNA'da çift sarmallı kopmalar sağlamak için kullanılır. Bu teknoloji DNA parçalarını çıkarmak, değiştirmek veya eklemek içindir. CRISPR/Cas9 etkili bir gen düzenleme aracı olmasının yanı sıra maliyet açısından da uygundur. Çünkü kesme işlemi protein yerine bir RNA dizisi tarafından yönlendirilir. CRISPR/Cas sistemi mekanizmalarındaki kayda değer ilerleme, temel bilim, tarım ve biyoteknoloji üzerindeki potansiyel uygulamalarını anlamamıza yardımcı olmaktadır. Genlerin fonksiyonlarının çözülmesi ve hastalıkların genetik olarak temellendirilmesi ile CRISPR'ın kullanımının artması beklenmektedir. CRISPR ile hastaların sağlık durumları iyileşebilir. Yaşam kaliteleri artabilir. CRISPR teknolojisinin birçok avantajının olması yanı sıra güven ve etik problemlerini de beraberinde getirmiştir. İnsan embriyolarının tedavi amaçlı olarak ya da bilimsel amaçlarla araştırmalarda kullanılması bu etik sorunlardan ilk akla geleni olmuştur. Bu derlemede gen tedavi çalışmaları yapılırken, terapötik ve bilimsel konularla birlikte, etik ve çevresel birçok konu da ele alınmıştır.