Desde o conhecimento do DNA como unidade básica de hereditariedade, a habilidade de fazer modificações pontuais no genoma humano para avanços terapêuticos tem sido o objetivo da medicina moderna. A terapia gênica destina-se ao melhoramento genético pela correção de genes mutados, a fim de interceder na progressão de doenças ou na correção de qualquer disfunção do organismo. Visa o tratamento para um grande número de doenças substituindo métodos convencionais, desde doenças hereditárias, degenerativas, câncer e doenças infecciosas. Fazem parte de um experimento de terapia gênica, o isolamento do gene de interesse, a construção de um vetor para transferência do gene para célula-alvo e as técnicas de transferência. Recentemente, a Food and Drug Administration (FDA) aprovou a primeira terapia gênica nos Estados Unidos, o Kymriah®, destinado para tratamento de Leucemia Linfoide Aguda em pacientes pediátricos e adultos jovens. Nele, as células T do paciente são modificadas a fim de reconhecer um antígeno específico das células B, de modo que ao serem infundidas novamente no paciente elas ataquem as células leucêmicas. Para o tratamento da LLA, atualmente, estão disponíveis alguns tratamentos como o Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas, onde se utiliza o sangue e seus componentes para combater, amenizar e sanar determinadas patologias. Com o objetivo de comparar ambas as terapias, essa revisão bibliográfica observou que a manifestação da Síndrome da Liberação de Citocinas é um dos efeitos adversos mais graves na terapia Kymriah®, enquanto que no TCTH, a Doença do Enxerto Contra o Hospedeiro é uma das maiores causas de mortalidade pós-transplante. Além disso, as taxas de remissão chegam até 81% para pacientes tratados com a terapia genética, e 54% para transplantados. Com a aprovação dessa terapia, há a promessa de benefícios significativos, mas a um custo social considerável e com toxicidades as quais devem ser melhoradas em testes futuros.