A Fibrose Cística (FC) é considerada a doença genética letal mais comum em populações caucasianas, sendo está caracterizada por infecções crônicas e recorrentes do pulmão, insuficiência pancreática e elevados níveis de cloro no suor. Esta doença de herança autossômica recessiva é causada pela mutação no gene do Regulador da Condutância Transmembrana da Fibrose Cística, que induz ao organismo produzir secreções espessas e viscosas que obstruem os pulmões, o pâncreas e o ducto biliar. Muitos pacientes manifestam insuficiência pancreática, tendo como consequências dessa insuficiência: a má-absorção de nutrientes, especialmente, de proteínas e lipídeos e também complicações gastrointestinais. A FC normalmente é diagnosticada durante a infância, pelos programas de triagem neonatal, pelo teste do suor e análise genética. Em decorrência dos diversos sistemas envolvidos e da variabilidade e cronicidade da doença, é essencial uma abordagem multidisciplinar para auxiliar o paciente e sua família. A terapia atual da FC compreende a manutenção do estado nutricional, o uso de antibióticos para prevenção e tratamento de infecções, a remoção das secreções das vias aéreas com fisioterapia e mucolíticos, indicação de suplementos energéticos e dietas, apesar do tratamento ser apenas paliativo. A terapia gênica é um tratamento fundamentado na transferência de cópias do material genético sem mutação ao organismo de interesse, possibilitando a correção do fenótipo de distúrbios provocados por mutações genéticas. Com o avanço tecnológico e descobertas, a respeito da função dos genes e do material genético, foram desenvolvidas diversas metodologias capazes de corrigir o genoma humano. O sistema CRISPR/Cas9 (clustered regularly short palindromic repeats-CRISPR associated nucleases) tem-se destacado devido à sua versatilidade, capacidade de realizar a alteração desejada e simplicidade de manuseamento em laboratório. Diante o exposto, a FC tem sido alvo de estudos com a utilização da terapia genética.