No abstract

Objectives: The Tunisian National Authority for Assessment and Accreditation has published in 2018 its first HTA report, aimed at informing the national payer on the effectiveness and cost-effectiveness of trastuzumab, the first agent targeting HER2 positive breast cancer, representing its biggest budgetary expenditure since 2008. Methods: A systematic litterature review of recent clinical practice guidelines on management of breast cancer was performed to extract best available evidence on effectiveness and risks related to trastuzumab. The recommendations of the Tunisian Society of Oncology were compared with SIGN and NICE guidelines. A benchmark of ex-factory prices of trastuzumab in different countries was carried out along with a survey among INAHTA members to collect prices' information, reimbursement and treatment management modalities. To determine the cost effectiveness of trastuzumab at the 2018 selling price, an adaptation of a Latin American cost-effectiveness study was conducted, followed by a sensitivity analysis and the estimation of the cost effectiveness price. Results: Trastuzumab significantly improves DFS and OS compared to chemotherapy alone, however it increases the risk of congestive heart failure. According to the benchmark, the 2018 ex-factory price of trastuzumab in Tunisia remains higher than most of high income countries. From the ministry of health's perspective, the ICER of trastuzumab was 49 670,67 USD/QALY, representing 4,5 times the 3 GDPPC/QALY threshold suggested by WHO. From the national payer's perspective, the ICER was 75 386,18 USD/QALY, representing 6,8 times the threshold. Probabilistic sensitivity analysis showed 0 % probability of trastuzumab being costeffective considering the same threshold. A discount of 78% on trastuzumab's acquisition price is required to reach cost-effectiveness threshold. These results provided a set of recommendations for the payer and informed the negociation of the biosimilar's price. Conclusions: This first INEAS HTA report clearly illustrates the central role of HTA at informing decision-makers in terms of price negotiations and reimbursement decisions.

Проведенный анализ прямых медицинских и кос-венных затрат в РФ при БА у детей и взрослых пока-зал, что только на медицинские затраты приходилось 8,5 млрд руб. [5]. Лечение БА -комплексное, склады-вается из непосредственно медикаментозной терапии, воздействия на факторы риска, обучения пациента и чле-нов его семьи (технике ингаляции и режиму, правилам постоянного мониторинга), мероприятий по исключению триггерных факторов, специфической иммунотерапии и немедикаментозных методов [1][2][3]. В настоящее время для детей с недостаточным контролем над БА в зависи-мости от степени тяжести и в соответствии со ступенями терапии предусмотрены различные стратегии лечения. Одним из таких вариантов для пациентов с астмой тяже-лого персистирующего неконтролируемого течения явля-ется дополнение к базисной терапии гуманизированных моноклональных антител к иммуноглобулину E -омали-зумаба [1]. В рандомизированных клинических испытани-ях (РКИ) добавление омализумаба к стандартной терапии клинически значимо уменьшало частоту обострений БА, в некоторых работах было продемонстрировано также снижение потребности в ингаляционных глюкокортико-стероидах (ИГКС) [6]. Всего на данный момент известно об 11 РКИ омализумаба, из них в девяти участвовали пациенты в возрасте от 12 до 85 лет (средний возраст 40-43 года) [6], в одном -от 6 до 20 лет [7], в одном -дети 6-11 лет [8]. Результаты всех РКИ хорошо согласу-ются между собой в выраженности полученных эффектов омализумаба. Клинически значимой зависимости эффек-та омализумаба от возраста пациентов в диапазоне 6-85 лет не определяется (в том числе и при стратифи-кации возрастных групп в РКИ, включавших пациентов 12-85 лет), хотя в целом у детей эффективность омализу-маба оказывается выше, чем у взрослых [6].Дополнительные финансовые расходы, связанные с использованием омализумаба как инновационной меди-цинской технологии, требуют фармакоэкономического обоснования, что и стало целью настоящего исследова-ния [9]. Необходимо также отметить, что наиболее инфор-мативными и важными для принятия решений в нацио-нальной системе здравоохранения являются результа-ты клинико-экономических исследований, основанных на данных реальной клинической практики, отражающих эффективность и безопасность лекарственных средств у конкретных больных. МЕТОДЫ Математическая модельПроведена клинико-экономическая экспертиза ис -пользования омализумаба для лечения детей с БА в РФ на основе математического моделирования путем ана-лиза соотношений «затраты-полезность» (англ. cost-utility analysis, СUA) и «затраты-эффективность» (англ. costeffectiveness analysis, CEA). В качестве оценочных пока-зателей использовали коэффициент полезности затрат (CUR) и коэфициент эффективности затрат (CER) с рас-четом инкрементальных коэффициентов (ICUR и ICER) [10,11]

Цель исследования -клинико-экономическая экспертиза целесообразности включения препарата секукинумаб (СЕК) в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) и программу обеспечения необходимыми лекарствен-ными средствами (ОНЛС) для обеспечения доступности препарата за счет средств бюджетов здравоохранения пациентам с ан-килозирующим спондилитом (АС

Key words: hepatitis D, delta agent hepatitis, bulevirtide, pegylated interferon, budget impact analysis, cost-effectiveness analysis