Teo đường mật bẩm sinh là một trong những nguyên nhân phổ biến nhất gây vàng da kéo dài ở trẻ sơ sinh. Điều trị bệnh còn khó khăn và tiên lượng thường xấu. Nghiên cứu được thực hiện với mục tiêu mô tả đặc điểm khối tế bào gốc phân lập từ dịch tủy xương hỗ trợ điều trị bệnh teo đường mật bẩm sinh ở trẻ em. Phương pháp nghiên cứu mô tả cắt ngang trên 30 bệnh nhân chẩn đoán teo đường mật bẩm sinh được điều trị phẫu thuật Kasai kết hợp với truyền tế bào gốc tủy xương tự thân trong mổ tại Bệnh viện Nhi Trung ương. Kết quả cho thấy, khối tế bào gốc tủy xương tự thân có tổng tế bào có nhân và tế bào đơn nhân trung bình lần lượt là 0,88 ± 0,28 × 109 tế bào và 0,51 ± 0,16 ×109 tế bào. Số lượng tế bào gốc tạo máu và tế bào gốc trung mô là 40,32 ± 17,63 × 106 tế bào và 18,2 ± 17,71 × 103 tế bào. Liều truyền tế bào đơn nhân, tế bào gốc tạo máu CD34+ và tế bào gốc trung mô lần lượt là 100 × 106 tế bào/kg cân nặng, 7,38 × 106 tế bào/kg cân nặng và 3,13 × 103 tế bào/kg cân nặng. Các khối tế bào gốc tủy xương tự thân thu được đảm bảo về số lượng, mật độ và liều truyền của các loại tế bào sử dụng trong liệu pháp hỗ trợ điều trị cho bệnh nhân teo đường mật bẩm sinh.

Mục tiêu: Mô tả đặc điểm khối dịch tủy xương (DTX) sử dụng trong liệu pháp tế bào gốc (TBG) tự thân hỗ trợ điều trị bệnh teo đường mật bẩm sinh (TMBS).  Đối tượng và phương pháp nghiên cứu: Nghiên cứu tiến cứu một loạt ca bệnh, gồm 30 bệnh nhân chẩn đoán teo đường mật bẩm sinh được điều trị phẫu thuật Kasai kết hợp với truyền tế bào gốc tủy xương tự thân tại Bệnh viện Nhi Trung ương từ tháng 5/2021 đến tháng 3/2022. Kết quả: Có 30 bệnh nhân thỏa mãn các tiêu chuẩn lựa chọn, bao gồm 16 bệnh nhân nam và 14 bệnh nhân nữ. Tuổi trung bình khi phẫu thuật là 77,4 ngày tuổi. Thể tích DTX bao gồm 10% thể tích chất chống đông thu được là 74 ± 13 (mL). Trong các mẫu dịch tủy xương, số lượng tế bào có nhân là 1,20 ± 0,35 × 109 tế bào với mật độ trung bình là 16,47 ± 4,95 G/L, số lượng tế bào đơn nhân là 0,69 ± 0,20 × 109 tế bào với mật độ trung bình là 9,54 ± 3,06 G/L. Số lượng tế bào gốc tạo máu CD34+ là 53,09 ± 21,79 ×106 tế bào với mật độ trung bình 729,17 ± 328,87 tế bào/µL, tỉ lệ sống đạt 98,04 ± 1,75%. Đa số các mẫu cấy khuẩn dịch tủy xương đều âm tính. Chỉ có 4 mẫu dương tính do ngoại nhiễm. Trong thời gian thực hiện thủ thuật chọc hút tủy xương có tình trạng hạ huyết áp tâm thu của các bệnh nhân mức độ nhẹ, sau đó huyết áp trở về giới hạn bình thường theo lứa tuổi (72,83 ± 5,65 mmHg) khi kết thúc thủ thuật. Kết luận: Các khối dịch tủy xương thu được đảm bảo về số lượng, mật độ các loại tế bào để sử dụng trong liệu pháp tế bào gốc tủy xương tự thân hỗ trợ điều trị bệnh teo đường mật bẩm sinh. Thủ thuật chọc hút dịch tủy xương trên bệnh nhân là tương đối an toàn.