Cost-effectiveness of somatropin for the treatment of short children born small for gestational age

Christensen, Torsten; Buckland, Andrew; Bentley, Anthony; Djurhuus, Christian; Baker-Searle, Rachael

doi:10.1016/j.clinthera.2010.05.012

Cited by 11 publications

(8 citation statements)

References 24 publications

Supporting

Mentioning

Contrasting

Unclassified

Order By: Relevance

“…GH deficiency, Turner's syndrome, chronic renal insufficiency, born small for gestational age (SGA), idiopathic short stature (ISS), and Prader–Willi syndrome are among the Food and Drug Administration (FDA) approved indications for recombinant human GH (somatropin). [1] However, treatment with the recombinant human GH has not immediate therapeutic advantages,[2] and to achieve therapeutic benefits, the medication should be given 6–7 injections per week for several years. [3]…”

Section: Introductionmentioning

confidence: 99%

Growth hormone utilization review in a pediatric primary care setting

et al. 2017

View full text Add to dashboard Cite

Objective:One of the main problems facing public health providers and administrators in many countries is ensuring the rational use of high-cost drugs. In this regard, on-going process of medication use evaluation can be considered as a useful tool. In this study, we evaluated certain usage aspects of a highly-cost medication, that is, recombinant growth hormone (GH).Methods:This cross-sectional study conducted from August 2012 to August 2014. Children receiving GH ± gonadotropin releasing hormone (GnRH) analogs were included in the study. A researcher-designed checklist was developed to evaluate the GH utilization in these patients. Baseline demographic characteristics and background clinical and growth data, as well as any aspects of drug therapy including indications, dosing, monitoring, and discontinuation were collected from the patients' medical records.Findings:Seventy children receiving GH entered the study, of which 23 patients (32.85%) received GH and GnRH analogs simultaneously. At the baseline, 67 children (95.7%) had GH stimulation test, whereas serum insulin-like growth factor-1 (IGF-1) levels were measured in 63 (90%) patients. Sixty-seven patients (95.71%) had thyroid function test, whereas bone age was determined in 68 children (97.14%). The mean ± standard deviation of GH dose for idiopathic short stature, GH deficiency, Turner's syndrome and born small for gestational age in our study was 0.22 ± 0.025 mg/kg/week, 0.23 ± 0.04 mg/kg/week, 0.22 ± 0.015 mg/kg/week, and 0.23 ± 0.02 mg/kg/week, respectively. Height and weight of all patients were followed every 3–6 months, regularly. Thirty patients were treated with GH for at least 1 year, of which thyroid hormones and IGF-1 levels were measured annually in 25 (83.33%) and 26 (86.66%) patients, respectively; while bone age was evaluated in 13 (43.33%) children, annually. GH treatment was discontinued in 15 patients (21.42%), while financial problem was the major reason.Conclusion:Diagnostic tests and monitoring of height, weight, IGF-1 level and thyroid function was properly performed in this setting. However, a number of patients with ISS and Turner's syndrome were under-dosed.

show abstract

Section: Introductionmentioning

confidence: 99%

Growth hormone utilization review in a pediatric primary care setting

et al. 2017

View full text Add to dashboard Cite

show abstract

“…шведских крон (порог готовности шведского населения вкладывать в здоровье общества), Christensen и соавт. [6,7] пришли к выводу, что лечение детей с ДГР препаратами рГР является не только клинически эффективным, но и экономически обоснованным.…”

Section: экономическая эффективность применения ргр у детейunclassified

“…ORIGINAL STUDY DOI: http://dx.doi.org /10.14341/probl201763282-91 По мнению ряда авторов [6,7], было бы ошибочным воспринимать рекомендации по применению анализа эффективности затрат в качестве единственного критерия при принятии решений по выбору медицинской программы. Результаты такого анализа могут служить полезными индикаторами, позволяющими лицам, принимающим решения, более аргументированно подходить к выбору лечения различных заболеваний.…”

Section: экономическая эффективность применения ргр у детейunclassified

“…Как показывает мировая практика, аналитические работы по комплексной оценке эффективности программ и проектов в сфере здравоохранения создают основу для принятия управленческих решений органами государственной власти, ассоциациями, институтами и т.п. относительно целесообразности их поддержки и/или осуществления, а также развития [4][5][6].…”

unclassified

See 1 more Smart Citation

Economic and social aspects of pituitary dwarfism treatment with recombinant growth hormone

Воронцова¹,

Нагаева²,

Найговзина³

2017

Probl Endokrinol (Mosk)

View full text Add to dashboard Cite

1 ФГБУ «Эндокринологический научный центр» Минздрава России, Москва, Россия; 2 ГБОУ ВПО «Московский государственный медико-стоматологический университет им. А.И. Евдокимова», Москва, Россия Обоснование. Гипофизарный нанизм является орфанным заболеванием, при котором необходимо патогенетическое лечение. В отечественной литературе отсутствуют исследования, посвященные медико-экономической эффективности терапии дефицита гормона роста (ДГР) препаратами рекомбинантного гормона роста (рГР). Цель. Расчет эффективности затрат терапии рГР у детей с ДГР в Российской Федерации в рамках программы «7 высокозатратных нозологий». Методы. Изучены данные 50 детей с диагнозом ДГР, проживающих в 4 субъектах РФ и получавших лечение рГР в рамках программы «7 высокозатратных нозологий». Оценивали объемы потребления препарата и экономическую составляющую: стоимость лечения и мониторинга в течение ≥6 лет. Приростная стоимость рассчитана как разница между программой, при которой ребенок с ДГР обеспечен лечением рГР и мониторингом, и альтернативной программой, когда ребенок с подтвержденным ДГР получает финансовую, социальную помощь и медицинское обследование. Результаты. Медиана стоимости лечения одного ребенка рГР в дозе 0,033 мг/кг/сут за весь анализируемый период (в среднем 6,95 года) составила 437,5 тыс. руб., или 8,12 тыс. долл. США. Медиана стоимости лечения одного ребенка в год составила 63,6 тыс. руб/год, или 1,09 тыс. долл. США/год. С учетом стоимости лечения и мониторинга комплексное ведение одного пациента составило в среднем 68,4 тыс. руб. в год (470,7 тыс. руб. за 6,95 года); на долю мониторинга приходилось 7,05%. Стоимость всего комплекса выплат и обследований для одного ребенка-инвалида составила 178,97 тыс. руб. в год, или 1243,86 тыс. руб. за 6,95 года (доля медицинского обследования -1,2%). При расчете стоимостной разницы между программой, при которой ребенок с ДГР обеспечен лечением и мониторингом, и альтернативной программой, при которой ребенок с ДГР не обеспечен лечением, получает соответствующие выплаты по инвалидности и медицинское обследование, приростная стоимость составила 110,6 тыс. руб. на ребенка в год (773,18 тыс. руб. за 6,95 года). Заключение. Исследование показало, что лечение детей с ДГР в рамках программы «7 высокозатратных нозологий» является экономически эффективным как для пациента, так и для общества и государства в целом. Так, приростная стоимость между двумя программами за 6,95 года составила 110,6 тыс. руб. в год, или 773,18 тыс. руб. Результаты исследования свидетельствуют о важности всестороннего учета эффектов и затрат при оценке эффективности медицинских программ, особенно в случае орфанных заболеваний.Ключевые слова: гипофизарный нанизм, лечение, мониторинг, экономическая эффективность, дети.Rationale. Pituitary dwarfism is an orphan disease requiring pathogenetic treatment. The domestic literature lacks studies devoted to the medical and economic effectiveness of treatment for growth hormone deficiency (GHD) using recombinant growth hormone (rGH) drugs. Aim. To analyze the cost effectivene...

show abstract

“…On the other hand, if private funds only are used to provide broad access to rhGH therapy, any benefit of therapy would be inequitably distributed to economically advantaged groups while any morbidity of short stature would be concentrated among those who are less wealthy. 63 SGA performed by Novo Nordisk (a manufacturer of rhGH) concluded that the improved quality of life gained through rhGH therapy offset the financial costs, [65][66][67] and systematic analyses not sponsored by industry are underway.…”

Section: Ethical Considerationsmentioning

confidence: 99%

Specialty Drugs for the Treatment of Short Stature in Children—Pros, Cons, and Perspectives for the Future

Koontz¹,

Cuttler

2010

US Endocrinology

View full text Add to dashboard Cite

Specialty drugs are generally defined as medications that involve special drug handling and/or parenteral administration and are typically used to treat complex medical conditions. They are typically biologicals, often very expensive, and generally prescribed by specialists. The recent surge in use of specialty pharmaceuticals has placed these drugs in the spotlight as policy-makers struggle to contain healthcare costs. Specialty drugs are central to discussions about optimal ways to manage childhood short stature; recombinant human growth hormone (rhGH) and recombinant human insulin-like growth factor-1 (rhIGF-1)—specialty drugs with annual prices of $20,000 to $30,000 per child—are available to treat childhood short stature from specific causes. rhGH and rhIGF-1 revolutionized treatment of severe short stature resulting from growth hormone deficiency and growth hormone insensitivity, respectively. Over the past 20 years, use of rhGH has expanded to other conditions. Expanded use of the newer rhIGF-1 may occur in an analogous manner. This article reviews the background, current status, and potential for these drugs in view of current evidence and policies.

show abstract

Cost-effectiveness of somatropin for the treatment of short children born small for gestational age

Cited by 11 publications

References 24 publications

Growth hormone utilization review in a pediatric primary care setting

Growth hormone utilization review in a pediatric primary care setting

Economic and social aspects of pituitary dwarfism treatment with recombinant growth hormone

Specialty Drugs for the Treatment of Short Stature in Children—Pros, Cons, and Perspectives for the Future

Contact Info

Product

Resources

About