Evaluation of Oncology Drugs at the European Medicines Agency and US Food and Drug Administration: When Differences Have an Impact on Clinical Practice

Trotta, Francesco; Leufkens, Hubert G.M.; Schellens, Jan H.M.; Laing, Richard; Tafuri, Giovanni

doi:10.1200/jco.2010.34.1248

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“…All twenty-nine were approved first in the United States. This analysis is consistent with the results found by Francesco Trotta and colleagues 38 and by Samantha Roberts and colleagues. 39 Two drugs not listed in Appendix Table 1 37 were approved by the EMA but not by the FDA.…”

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confidence: 83%

Compared To US Practice, Evidence-Based Reviews In Europe Appear To Lead To Lower Prices For Some Drugs

2013

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In Europe drug reimbursement decisions often weigh how new drugs perform relative to those already on the market and how costeffective they are relative to certain metrics. In the United States such comparative-effectiveness and cost-effectiveness evidence is rarely considered. Which approach allows patients greater access to drugs? In 2000-11 forty-one oncology drugs were approved for use in the United States and thirty-one were approved in Europe. We compared patients' access to the twenty-nine cancer drugs introduced into the health care systems of the United States and four European countries. Relative to the approach used in the US Medicare program in particular, the European evidence-based approach appears to have led to reduced prices for those drugs deemed worthy of approval and reimbursement. The result is improved affordability for payers and increased access for patients to those drugs that were available. The United States lacks a systematic approach to assessing such evidence in the coverage decision-making process, which may prove inadequate for controlling costs, improving outcomes, and reducing inequities in access to care.

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confidence: 83%

Compared To US Practice, Evidence-Based Reviews In Europe Appear To Lead To Lower Prices For Some Drugs

2013

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“…[22][23][24] Moreover, the phrasing and the number of indications for a given drug may differ between the United States and Europe. 25 Shimazawa et al 23 found substantial discordances in labels between Japan, the United States, and the United Kingdom, but these discordances were low for the indications section of labels and for biomarkers with recommendations for genetic testing. Therefore, our results should not be directly extrapolated outside the United States; however, these differences are not likely to change our main conclusion.…”

Section: Discussionmentioning

confidence: 99%

Guidance for pharmacogenomic biomarker testing in labels of FDA-approved drugs

Vivot

Boutron

Ravaud

et al. 2015

Genetics in Medicine

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“…Dies veranschaulicht eindrücklich auch ein kürzlich publizierter Vergleich der durch die EMA bzw. FDA erteilten Zulassungen von neuen onkologischen Arzneimitteln [4]. Untersucht wurden 42 Arzneimittel in 100 Indikationen (hämatologische Neoplasien und solide Tumore), die zwischen 1995 und 2008 von der EMA zugelassen wurden.…”

Section: Neue Onkologische Arzneimittel: Status Quo Der Zulassungsstuunclassified

Neue Arzneimittel in der Onkologie: Merkmale klinischer Zulassungsstudien und Argumente für die rasche Durchführung unabhängiger klinischer Studien nach der Zulassung

Ludwig¹,

Schott

2013

Oncol Res Treat

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Die Zulassung bzw. Indikationserweiterung für alle onkologischen Arzneimittel erfolgt heute in Europa basierend auf der Verordnung (EG) Nr. 726/2004 in einem zentralisierten Verfahren der European Medicines Agency (EMA). Untersuchungen der letzten Jahre haben Mängel in den Zulassungsstudien aufgezeigt. So werden beispielsweise die Vorgaben der EMA nicht immer konsequent beachtet und Studien werden nach Zwischenanalysen, die zu diesem Zeitpunkt eine bessere Wirksamkeit gegenüber dem Vergleichsarm zeigen, vorzeitig abgebrochen. Unsere aktuelle Auswertung der Europäischen Bewertungsberichte (Auswertungszeitraum: 01.01.2009 bis 13.08.2012) zu 29 Wirkstoffen für 39 onkologische Indikationen ergibt, dass sich die Qualität der Zulassungsstudien in verschiedener Hinsicht verbessert hat. So wurden meist die von der EMA und der Food and Drug Administration (FDA) empfohlenen primären Endpunkte - Gesamtüberleben und progressionsfreies Überleben - verwendet und nur eine Studie wurde als Phase-II-Studie ohne Vergleichsarm durchgeführt. Demgegenüber werden die onkologischen Arzneimittel zur Behandlung seltener Leiden (Orphan Drugs) auf der Basis von kleinen Studien zugelassen, die vielfach offen und nicht randomisiert durchgeführt werden und Surrogatendpunkte unter suchen. Nach der Zulassung ist für die Beantwortung der noch offenen patientenrelevanten Fragen die Durchführung von unabhängigen klinischen Studien erforderlich, für die verstärkt öffentliche Gelder bereitgestellt und bürokratische Hürden abgebaut werden müssen. Nur so kann ein effizienter Umgang mit begrenzten Gesundheitsressourcen ermöglicht und die Versorgungsqualität von Tumorpatienten verbessert werden.

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Evaluation of Oncology Drugs at the European Medicines Agency and US Food and Drug Administration: When Differences Have an Impact on Clinical Practice

Abstract: Clinically relevant differences in the outcome of the EMA and FDA approval process of oncology products were found. Neither of the agencies seems to have a prevailing restrictive behavior over the other. Further efforts on harmonizing decision making between regulatory systems are needed.

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Compared To US Practice, Evidence-Based Reviews In Europe Appear To Lead To Lower Prices For Some Drugs

Compared To US Practice, Evidence-Based Reviews In Europe Appear To Lead To Lower Prices For Some Drugs

Guidance for pharmacogenomic biomarker testing in labels of FDA-approved drugs

Neue Arzneimittel in der Onkologie: Merkmale klinischer Zulassungsstudien und Argumente für die rasche Durchführung unabhängiger klinischer Studien nach der Zulassung

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