Evidenzbasierte Arzneimittelversorgung bei Seltenen Erkrankungen: die Rolle der Digitalisierung

Abstract

ZusammenfassungBei der Wissensgenerierung im Bereich der Arzneimittelentwicklung für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (SE) sind besondere Schwierigkeiten zu überwinden. Welche Verbesserungen durch eine zunehmende Digitalisierung erwartet werden, wird in diesem Beitrag aus der Perspektive von 3 Institutionen im Gesundheitswesen aufgezeigt: dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte, dem Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen und dem Gemeinsamen Bundesausschuss.Zunächst wird das Potenzial der Digitalisierung vorgestellt, auch durch eine frühere Zusammenarbeit aller Beteiligten die Effizienz der klinischen Entwicklung und der regulatorischen Entscheidungsprozesse zu erhöhen. Im Anschluss wird argumentiert, dass mit Hilfe der Digitalisierung Hürden bei der Durchführung versorgungsnaher, auch registerbasierter randomisiert kontrollierter Studien abgebaut werden sollten. Hochwertige Registerstudien sollten nicht erst nach der Zulassung, sondern bereits während des Zulassungsprozesses begonnen werden, damit die für Therapieentscheidungen notwendige Evidenz zeitnah nach Zulassung vorliegt. Abschließend wird festgestellt, dass die Verbesserung der Datenlage durch qualitative Verbesserung der Datenquellen und deren Vernetzung unmittelbar den Patient*innen zugutekommt. Verwertbare Evidenz, die über einen längeren Zeitraum – auch über die Zulassung hinaus – generiert werden kann und geeignet ist, in Entscheidungen für das Gesundheitssystem einzufließen, stellt eine effektive Arzneimittelversorgung sicher.Die Institutionen sind sich einig, dass qualitativ hochwertige Indikationsregister als produktunabhängige, stehende Infrastrukturen entwickelt werden sollten, damit bereits früh in der Entwicklung von Arzneimitteln für SE auf hochwertige Daten zurückgegriffen werden kann.

Therapiesteuerung in der Hämatologie und Onkologie

“…für eine valide Fallzahlplanung). Ebenso könnten sie die geeignete retrospektive Evidenz liefern, um noch nach Zulassung ungeklärte Fragen zum Nutzen-Risiko-Verhältnis des betreffenden Orphan-Arzneimittels gegenüber dem natürlichen Verlauf der Erkrankung zu beantworten [76,77]. Seit geraumer Zeit wird mit der Aufforderung, die Patientenorientierung/Patientenperspektive und patientenrelevante Endpunkte bei der Beurteilung von Therapiemaßnahmen in den Mittelpunkt zu stellen, eine stärkere Ausrichtung der Gesundheitsversorgung an Patientenbedürfnissen propagiert.…”

Digital transformation of German healthcare organizations

“…DiPA) und die Inhalte der Telematikinfrastruktur (TI). Sie stellen jedoch nur einen Bruchteil der digitalen Technologien dar, die durch die Gesundheitseinrichtungen projektiert und implementiert werden [ 2 , 4 – 6 ]. In der Digitalisierungsstrategie des Bundesministeriums für Gesundheit werden diese Technologien zu einem digitalen Gesundheitsökosystem verwoben [ 7 ].…”