BackgroundIn 2010, the European Medicines Agency (EMA) initiated a pilot project on parallel scientific advice with Health Technology Assessment bodies (HTABs) that allows manufacturers to receive simultaneous feedback from both the European Union (EU) regulators and HTABs on their development plans for medicines.AimsThe present retrospective qualitative analysis aimed to explore how the parallel scientific advice system is working and levels of commonality between the EU regulators and HTABs, and among HTABs, when applicants obtain parallel scientific advice from both a regulatory and an HTA perspective.MethodsWe analysed the minutes of discussion meetings held at the EMA between 2010, when parallel advice was launched, and 1 May 2015, when the cutoff date for data extraction was set. The analysis was based on predefined criteria and conducted at two different levels of comparison: the answers of the HTABs vs. those of the regulators, and between the answers of the participating HTA agencies.ResultsThe analysis was based on 31 procedures of parallel scientific advice. The level of full agreements was highest for questions on patient population (77%), while disagreements reached a peak for questions on the study comparator (30%). With regard to comparisons among HTABs, there was a high level of agreement for all domains.ConclusionsThere is evident commonality, in terms of evidence requirements between the EU regulators and participating HTABs, as well as among HTABs, on most aspects of clinical development. Indeed, regardless of the question content, the analysis showed that a high level of overall agreement was reached through the process of parallel scientific advice.

ZusammenfassungBei der Wissensgenerierung im Bereich der Arzneimittelentwicklung für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (SE) sind besondere Schwierigkeiten zu überwinden. Welche Verbesserungen durch eine zunehmende Digitalisierung erwartet werden, wird in diesem Beitrag aus der Perspektive von 3 Institutionen im Gesundheitswesen aufgezeigt: dem Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte, dem Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen und dem Gemeinsamen Bundesausschuss.Zunächst wird das Potenzial der Digitalisierung vorgestellt, auch durch eine frühere Zusammenarbeit aller Beteiligten die Effizienz der klinischen Entwicklung und der regulatorischen Entscheidungsprozesse zu erhöhen. Im Anschluss wird argumentiert, dass mit Hilfe der Digitalisierung Hürden bei der Durchführung versorgungsnaher, auch registerbasierter randomisiert kontrollierter Studien abgebaut werden sollten. Hochwertige Registerstudien sollten nicht erst nach der Zulassung, sondern bereits während des Zulassungsprozesses begonnen werden, damit die für Therapieentscheidungen notwendige Evidenz zeitnah nach Zulassung vorliegt. Abschließend wird festgestellt, dass die Verbesserung der Datenlage durch qualitative Verbesserung der Datenquellen und deren Vernetzung unmittelbar den Patient*innen zugutekommt. Verwertbare Evidenz, die über einen längeren Zeitraum – auch über die Zulassung hinaus – generiert werden kann und geeignet ist, in Entscheidungen für das Gesundheitssystem einzufließen, stellt eine effektive Arzneimittelversorgung sicher.Die Institutionen sind sich einig, dass qualitativ hochwertige Indikationsregister als produktunabhängige, stehende Infrastrukturen entwickelt werden sollten, damit bereits früh in der Entwicklung von Arzneimitteln für SE auf hochwertige Daten zurückgegriffen werden kann.