Hemophilia A: the Use of Immune Tolerance Induction Therapy in the Treatment of the Inhibitory Form

Abstract

Гемофилия А является наследственным нарушением процесса свертываемости крови, которое характеризуется снижением или нарушением синтеза фактора свертывания крови VIII. В силу редкой частоты встречаемости представляет собой орфанное заболевание. Серьезной проблемой в лечении данной категории пациентов становится развитие ингибиторов, которые начинают вырабатываться в ответ на введение генетически недостающего фактора свертывания крови, что встречается примерно у 30% всех пациентов с тяжелой гемофилией A. У пациентов с ингибиторной формой гемофилии А в качестве первой линии терапии может рассматриваться элиминация ингибитора с помощью проведения индукции иммунной толерантности. Использование полученного из человеческой плазмы концентрата фактора свертывания крови VIII и фактора Виллебранда препарата Октанат в соответствии с Боннским протоколом индукции иммунной толерантности позволило добиться устойчивого положительного эффекта у большинства данных пациентов. «Алгоритм ведения пациентов с ингибиторной формой гемофилии А» в Республике Беларусь предлагает выбор и определяет круг возможностей фармакотерапии с учетом особенностей течения заболевания: фактор свертывания крови VIII (проведение индукции иммунной толерантности); антиингибиторный коагулянтный комплекс – в качестве профилактики и купирования эпизодов кровотечения. Метод индукции иммунной толерантности, в том числе монотерапия препаратом Октанат, является клинически эффективным в лечении пациентов с ингибиторной формой гемофилии А, что обосновывает социальную и экономическую целесообразность использования данной терапии. Hemophilia A is an inherited bleeding disorder. It is characterized by a decrease or impaired synthesis of blood coagulation factors VIII. Hemophilia A is an orphan disease, due to the rare frequency of occurrence. One of the most serious problems in the treatment of patients with haemophilia is the synthesis of inhibitors that produce in response to the introduction of a genetically deficient coagulation factor, which occurs in approximately 30% of all patients with severe haemophilia A. The first line of therapy in patients with inhibitory form of haemophilia A is the inhibitor elimination, which is achieved by inducing immune tolerance. Usage of a concentrate of blood coagulation factors VIII and von Willebrand factor "Octanate", obtained from human plasma, in accordance with the Bonn protocol, made it possible to achieve a stable positive effect in most of these patients. "Treating algorithm for patients with an inhibitory form of haemophilia A" in the Republic of Belarus determines the range of pharmacotherapy possibilities, considering the characteristics of the course of the disease: blood coagulation factor VIII (immune tolerance induction); anti-inhibitor coagulant complex – as a prevention and relief of bleeding episodes. The method of immune tolerance induction, including monotherapy with Octanate, is clinically effective in the treatment of patients with inhibitory form of haemophilia A. This fact justifies the social and economic feasibility of using this therapy.