Medicamentos de alto custo para doenças raras no Brasil: o exemplo das doenças lisossômicas

Abstract

Este artigo aborda, de forma crítica, aspectos das políticas públicas brasileiras para medicamentos, com ênfase nos de alto custo dirigidos às doenças raras. As doenças lisossômicas foram utilizadas como exemplo pela sua raridade e pela tendência mundial para o desenvolvimento de novos fármacos para seu tratamento. Três doenças foram abordadas: doença de Gaucher, doença de Fabry e mucopolissacaridose tipo I. Embora todas tenham medicamentos registrados no Brasil, a doença de Gaucher é a única com protocolo clínico e diretrizes de tratamento balizadas pelo Ministério da Saúde. Os autores almejam, com este artigo, fomentar a discussão sobre o papel da avaliação de tecnologias em saúde para o tratamento das doenças raras no Brasil, enfatizando a necessidade de políticas legitimadas dirigidas especialmente a elas. A despeito das dificuldades de se estabelecer uma política de saúde específica para cada doença rara, é possível o estabelecimento de modelos racionais para lidar com esse crescente desafio.

Biochemical and Molecular Chitotriosidase Profiles in Patients with Gaucher Disease Type 1 in Minas Gerais, Brazil: New Mutation in CHIT1 Gene

“…Indeed, in 2007, about 500 patients with GD type 1 were treated in Brazil with 177,280 bottles of ERT being purchased at a cost of over US$ 125 million (Souza et al 2010). The effective dose of imiglucerase is individually adjusted according to the clinical status and treatment response of the patient.…”

Doenças Raras, Medicamentos Órfãos: reflexões sobre o Dark Side das organizações da indústria farmacêutica

“…Contudo, tais incentivos estimulam o monopólio de indústrias farmacêuticas, o que torna os medicamentos mais lucrativos para elas, deixando as pessoas com doenças raras vulneráveis e sem perspectivas de tratamento (SOUZA et al 2010 Nesse contexto, as pessoas com doenças raras tornam-se uma mina de ouro para a indústria farmacêutica caso a mesma consiga os benefícios do governo, como os subsídios federais, os incentivos fiscais e a exclusividade de marketing, que no caso das doenças raras é de sete anos para o tratamento da doença (DALLARI, 2015). Assim, o desenvolvimento de fármacos, mesmo que para um pequeno número de clientes, pode gerar lucros em milhões de dólares.…”

Economic evaluation in the context of rare diseases: is it possible?

“…According to the Brazilian Health Surveillance Agency (ANVISA) 15 , "Rare or orphan diseases are those that affect small numbers of persons within the general population." this definition exists in order to supply the specific drugs 16,17 . However, the Brazilian Ministry of Health has already developed and published Clinical protocols and therapeutic Guidelines for 26 rare diseases, including amyotrophic lateral sclerosis, congenital adrenal hyperplasia, Guillain-Barré syndrome, Gaucher's disease, and Wilson's disease, among others.…”

“…An example is type I mucopolysaccharidosis, a lysosomal storage disease caused by deficient activity in the enzyme αL-iduronidase (and with an estimated 87 patients identified in Brazil) 16 . If the principle of supplying the drug to research subjects were enforced, and if this clinical trial had a representative sample size, practically all the potential demand for the drug would be consumed by post-trial access for the study volunteers.…”

“…In this context, particular attention has been given to rare diseases, due to the characteristics mentioned previously. According to some authors, patients with rare diseases have a greater need for healthcare due to their health vulnerabilities and the high cost of treatment, which is prohibitive for most families 16 . the study by Souza et al 16 …”