Pharmacoeconomic Analysis of the Use of Immune Tolerance Induction Therapy for the Treatment of FVIII Inhibitors in Patients with Hemophilia A in the Healthcare Setting of the Republic of Belarus

Abstract

Одной из наиболее серьезных проблем для пациента, страдающего гемофилией, является развитие ингибитора.Цель. На основе фармакоэкономического анализа оценить целесообразность применения индукции иммунной толерантности (ИИТ) у пациентов с ингибиторной формой гемофилии А в условиях функционирования системы здравоохранения Республики Беларусь.Материалы и методы. В соответствии с имеющимися национальными и международными документами, данными литературных источников определены варианты проведения ИИТ у данной категории пациентов. Фармакоэкономические расчеты проведены с использованием основных методов фармакоэкономического анализа:«стоимость болезни», «минимизация затрат», «затраты – эффективность».Результаты. Рассмотрено два варианта ведения пациентов с гемофилией А: 1-й – это моделирование жизни пациента с применением одного вида терапии (FVIII при гемофилии А в профилактическом режиме и по требованию; эмицизумаб при ингибиторной форме гемофилии А; эмицизумаб при гемофилии А; антиингибиторный коагулянтный комплекс при ингибиторной форме гемофилии А в профилактическом режиме и по требованию); 2-й – имитирует естественное течение заболевания и отражает риск развития ингибиторов, возможности их терапии процедурой индукции иммунной толерантности либо прямой переход пациента с ингибиторной формой гемофилии А на инновационные лекарственные средства. Рассчитаны прямые затраты на профилактику кровотечений, купирование приступов кровотечения, процедуры индукции иммунной толерантности; коэффициенты «затраты – эффективность» на одного пациента, начавшего лечение. Рассчитана целевая популяция пациентов с ингибиторной формой гемофилии А, потенциально нуждающихся в назначении ИИТ.Заключение. ИИТ – это лечение, направленное на устранение ингибиторов FVIII, восстановление нормальной фармакокинетики FVIII и возвращение пациенту возможности использовать FVIII на протяжении дальнейшей жизни, так как альтернативные лекарственные средства дорогостоящие и переход пациента на них требует значительного увеличения бюджета. One of the most serious problems for a patient that suffers from haemophilia is inhibitor synthesis.Purpose. To assess the feasibility of using immune tolerance induction (ITI) in patientswith inhibitory form of haemophilia A by pharmacoeconomic analysis in the conditions of the healthcare system functioning in Republic of Belarus.Materials and Methods. In accordance with national and international documents,literature data, the options for starting ITI in this category of patients were determined. Pharmacoeconomic calculations were carried out using the main methods of pharmacoeconomic analysis: "cost of the disease", "cost minimization", "cost-effectiveness".Results. Two ways of treating patients with haemophilia A are considered: the 1st is a simulation of the patient’s life using one type of therapy (FVIII in haemophilia A in the preventive regimen and on demand; emicizumab in the inhibitory form of haemophilia A; emicizumab in haemophilia A; anti-inhibitor coagulant complex in the inhibitory form haemophilia A in prophylactic regimen and on demand); the 2nd – simulates the natural course of the disease and reflects the risk of inhibitor synthesis, the possibility of therapy by the induction of immune tolerance procedure or a direct transition of a patient with an inhibitory form of haemophilia A to innovative drugs. Costs for the prevention of bleeding, relief of bleeding attacks, procedures for inducing immune tolerance, cost/ effectiveness ratios per patient that started treatment have been calculated. The target population of patients with inhibitory form of haemophilia A, potentially dependent on ITI, was calculated.Conclusion. There is a group of alternative drugs for the treatment of patients with inhibitory form of haemophilia A. However, they require significant costs. ITI is the treatment of choice to eliminate FVIII inhibitors, restore normal FVIII pharmacokinetics, and return the patient to lifelong FVIII use.