The Potential Benefit of Expedited Development and Approval Programs in Precision Medicine

Abstract

Background: Increased understanding of the molecular causes of disease has begun to fulfill the promise of precision medicine with the development of targeted drugs, particularly for serious diseases with unmet needs. The drug approval regulatory process is a critical component to the continued growth of precision medicine drugs and devices. To facilitate the development and approval process of drugs for serious unmet needs, four expedited approval programs have been developed in the US: priority review, accelerated approval, fast track, and breakthrough therapy programs. Methods: To determine if expedited approval programs are fulfilling the intended goals, we reviewed drug approvals by the US Food and Drug Administration (FDA) between 2011 and 2017 for new molecular entities (NMEs). Results: From 2011 through 2017, the FDA approved 250 NMEs, ranging from 27 approvals in 2013 to 46 in 2017. The NME approvals spanned 22 different disease classes; almost one-third of all NMEs were for oncology treatments. Conclusions: As these pathways are utilized more, additional legislative changes may be needed to re-align incentives to promote continued development of innovative drugs for serious unmet needs in a safe, efficacious, and affordable manner.

Allokation von einmalig zu applizierenden Arzneimitteln bei Kindern in globalen Compassionate Use-Programmen

“…Es geht um die Abwägung eines potenziellen Benefits und eines möglichen Risikos bei der Anwendung (noch) nicht zugelassener Arzneimittel aus der Sicht von informierten Patient*innen, doch genauso um das wirtschaftliche und womöglich existenzielle Risiko durch eine gefährdete Zulassung aufgrund von Arzneimittelanwendung außerhalb klinischer Studien aus der Sicht der Pharmaunternehmen, falls im Rahmen eines Compassionate Use-Programms neue Fragen oder Komplikationen auftreten sollten. Es geht um den Einfluss der Dauer von Zulassungsverfahren per se, welche zwar in den letzten Jahren durch verschiedene Beschleunigungsverfahren teilweise verkürzt wurden (Kantor und Haga 2021 ), jedoch eine gewisse Zeit benötigen, um einen Sicherheitsmechanismus im Zulassungsverfahren gewährleisten zu können. 3 Es geht um die klinische Prüfung von Arzneimitteln zur Sicherstellung der Anwendung für zukünftige Patient*innen, doch genauso um ein Recht auf Ausschöpfen aller erdenklichen Möglichkeiten bei einer ansonsten alternativlos zur schweren Behinderung oder zum Tod führenden Erkrankung von jetzigen Patient*innen.…”

“…Abzuwägen sind hierbei selbstredend immer Sicherheitsaspekte, deren Prüfung nicht auf eine Minimalzeit reduzierbar rational erscheint. Obwohl verschiedene Pfade zu einer beschleunigten Zulassung von Arzneimitteln in den letzten Jahren vermehrt Anwendung gefunden haben (Kantor und Haga 2021 ), gibt es Daten über eine erhöhte Wahrscheinlichkeit für nachträgliche Warnungen bei diesen Arzneimitteln (Frank et al. 2014 ).…”

“…Eine Reihe von Richtlinien adressiert diese Problematik (Naci et al. 2020 ), welche in anderen Untersuchungen jedoch deutlich niedrigere Zahlen ergab (Kantor und Haga 2021 ). Ob neuartige Verfahren wie der sogenannte „Rolling review“, die in der Zeit der Covid-19-Pandemie zur äußerst schnellen Zulassung von Vakzinen führten (Marinus et al.…”

The effect of medication reconciliation on generating an accurate medication list in a pharmacogenomics practice

“…Precision medicine has been identified as another tool in the medication safety toolbox (16). Utilization of genetic results to customize healthcare treatments, more specifically medication regimens, has been identified as the initial steps towards precision medicine (17,18). Numerous studies have indicated genetic testing may improve medication outcomes by decreasing ADEs and/or therapeutic failures (19)(20)(21)(22).…”

The Entry Lag of Innovative Drugs in Russia, 2010–2019

“…Therefore, introduction of special programs enabling accelerated registration for essential original drugs including those approved for use in the USA, the EU, and Japan may potentially lead to more than twofold reduction of the time period Russian patients need to spend in waiting for innovative drugs. As an example, one could consider similar programs for accelerated registration of innovative drugs implemented in the USA, the EU, and Japan [ 11 ] (refer to Table 2 below).…”