No abstract

Aim To synthesize clinical and scientific evidence regarding the instruments available to assess upper‐limb function in paediatric patients with neuromuscular disease (NMD). Method This systematic review followed the Preferred Reporting Items for Systematic Reviews and Meta‐Analyses and COnsensus‐based Standards for the selection of health Measurement INstruments (COSMIN) guidelines (Prospective Registry of Systematic Reviews no. CRD42020140343). Two independent reviewers searched the PubMed/MEDLINE, LILACS, Embase, and Scopus databases. Inclusion criteria were cross‐sectional or longitudinal studies or randomized controlled trials that used scales or questionnaires to assess upper‐limb function in paediatric patients with NMDs. The COSMIN Risk of Bias checklist and criteria for good measurement properties were applied to assess the methodological quality of the instruments. Results In total, 34 articles and 12 instruments were included. The Brooke Upper Extremity (n=16) and Performance of Upper Limb (PUL) (n=12) instruments were the most used tools. The PUL and Duchenne muscular dystrophy (DMD) Upper Limb patient‐reported outcome measures (PROMs) tested more measurement properties and provided higher methodological quality scores for patients with DMD. Likewise, the Revised Upper Limb Module (RULM) was the most suitable instrument for patients with spinal muscular atrophy. No instrument has been devised to assess upper‐limb function in patients with Charcot–Marie–Tooth disease and no other disease‐specific instruments were found. Interpretation The PUL, DMD Upper Limb PROM, and RULM are the most suitable instruments to assess upper‐limb function in the two most prevalent paediatric NMDs. The identified gaps and methodological flaws of the available instruments indicate a need to develop high‐quality instruments to assess other types of paediatric NMDs. The most suitable observer–rater instrument to assess upper‐limb function in Duchenne muscular dystrophy (DMD) is the Performance of Upper Limb. The most suitable observer–rater instrument to assess upper‐limb function in spinal muscular atrophy is the Revised Upper Limb Module. The DMD Upper Limb patient‐reported outcome measure is recommended to assess the upper‐limb performance of patients with DMD. Literature gaps and methodological flaws indicate the need to develop high‐quality instruments to assess other types of paediatric neuromuscular disease.

The use of the gait profile score and gait variable score in individuals with Duchenne Muscular Dystropy.

No abstract

Objetivo: A partir da produção de uma cartilha de exercícios domiciliares “Orientações para a Manutenção da Qualidade de Vida – Espinha Bífida”, objetivou-se validar o conteúdo, realizar a avaliação do material (cartilha) pelos cuidadores, e analisar a adesão ao uso da cartilha. Métodos: Para validação do conteúdo, 8 juízes especialistas avaliaram a cartilha por meio de um questionário adaptado e foi estabelecido o índice de validade de conteúdo (IVC) para cada aspecto abordado. Na avaliação do material realizada pelos cuidadores e na análise da adesão ao uso da cartilha, participaram 10 crianças e adolescentes com espinha bífida e seus cuidadores. O pesquisador leu a cartilha e treinou os exercícios na presença do paciente e de seu cuidador, indicando como deveriam ser realizados em domicílio. Após a entrega foi marcado um retorno presencial, em 15 dias, para que os cuidadores pudessem relatar sobre a avaliação do material assim como, descrever sobre a adesão desses participantes ao uso da cartilha. Por fim, foi agendado um segundo encontro - follow-up – para analisar a adesão em longo prazo. Resultados: Dos 27 aspectos abordados na validação do conteúdo, 24 destes receberam pontuação acima do índice aceitável (IVC = 1,00). A maior parte dos cuidadores responderam “concordo” ou “concordo totalmente” para todos os itens analisados referente à avaliação do material. Em curto prazo foi observada uma taxa de adesão de 25% dos participantes e em longo prazo de 12,5%. Conclusão: A cartilha “Orientações para a Manutenção da Qualidade de Vida – Espinha Bífida” por apresentar clareza dos itens apresentados, facilidade de leitura e adequada compreensão, segundo a avaliação dos juízes especialistas e dos cuidadores, mostrou ser um ótimo recurso para incrementar o tratamento fisioterapêutico de criança e adolescentes com espinha bífida, porém evidenciou uma moderada/baixa adesão por parte dos participantes.