a tuberkulózy LF MU a FN Brno 2 Chirurgická klinika LF MU a FN Brno 3 Klinika komplexní onkologické péče, Masarykův onkologický ústav, Brno 4 Oddělení epidemiologie a genetiky nádorů, Masarykův onkologický ústav, Brno Souhrn Východiska: Lymfangioleiomyomatóza (LAM) je vzácné systémové onemocnění, které se vyskytuje sporadicky (S/ LAM) nebo je součástí tuberózní sklerózy (TS/ LAM). Onemocnění je charakterizováno proliferací abnormálních buněk hladkého svalstva. LAM se klinicky manifestuje zhoršující se námahovou dušností a pneumotoraxy. Bývá zvětšení uzlin v abdominální a pánevní oblasti vedoucí k lymfatické obstrukci. LAM je asociována s angiomyolipomy v ledvinách. Dia gnóza je stanovena histologicky a/ nebo kombinací anamnézy a typického nálezu při vyšetření plic výpočetní tomografií s vysokým rozlišením. V histopatologickém nálezu je dia gnóza podporována nálezem charakteristických LAM buněk. Je to onemocnění progredující, s možností kauzální léčby inhibitory mTOR. Materiál a metody: Na našem pracovišti bylo v letech 2002-2018 sledováno celkem deset pacientek s LAM (osm S/ LAM, dvě TS/ LAM) a plicním postižením. Popisujeme jednotlivé klinické charakteristiky a naše zkušenosti s léčbou. Výsledky: LAM je prezentována na deseti případech s různým stupněm pokročilosti. Stanovení prognózy u konkrétního nemocného s plicní formou LAM je těžké. Nejlepším ukazatelem vývoje onemocnění je sledování hodnot plicních funkčních parametrů (usilovná vitální kapacita, usilovně vydechnutý objem za první sekundu, difuzní kapacita plic) v čase. V současné době jsou léčeni čtyři naši pacienti mTOR inhibitory, u všech vedla terapie ke stabilizaci plicních funkčních parametrů. Medián sledování byl 48 měsíců (12-132). Nebyl dosažen medián přežití, zemřeli jen tři pacienti. Závěr: Společná mezioborová spolupráce pneumologa, chirurga, onkologa a genetika je základem naší péče o pacientky s LAM. Terapie inhibitory mTOR vedla ke stabilizaci LAM u našich nemocných. Nežádoucí účinky léčby byly dobře zvládnutelné.

Introduction The antifibrotic drug nintedanib is used for the treatment of idiopathic pulmonary fibrosis (IPF). We analysed the effect of nintedanib on antifibrotic treatment outcome in real-world cohorts of Czech EMPIRE registry. Patients/methods Data of 611 Czech IPF subjects, 430 (70%) treated with nintedanib (NIN group), 181 (30%) with no-antifibrotic treatment (NAF group) were analysed. The influence of nintedanib on overall survival (OS), pulmonary function parameters as forced vital capacity (FVC) and diffusing lung capacity for carbon monoxide (DLCO), as well as GAP score (gender, age, physiology) and and CPI (composite physiological index) were investigated. Results During 2 year follow-up we observed that nintedanib treated patients had longer OS, compared to those treated with no-antifibrotic drugs (p < 0.00001). Nintedanib reduces risk of mortality over no-antifibrotic treatment by 55% (p < 0.001). We have observed no significant difference in the rate of FVC and DLCO decline between the NIN and NAF group. Changes within 24 months from baseline in CPI were not significant between the groups (NAF and NIN). Conclusion Our real-practice study showed the benefit of nintedanib treatment on survival. There were no significant differences between NIN and NAF groups in changes from baseline in FVC %, DLCO % predicted and CPI.